菲澤/桑加莫對甲型血友病基因治療在末期臨床試驗中取得成功

輝瑞（紐約證券交易所：PFE）週三宣布，與桑加莫治療公司（納斯達克：SGMO）共同開發的實驗基因治療藥物吉洛克托基因 fitelparvovec 在針對成人血友病 A 的後期臨床試驗中實現了主要和主要二級目標。

該公司引用第三階段 AFFINE 試驗的頂級數據，該公司表示，與血友病 A 的常規預防治療相比，這是一種血液凝結蛋白缺乏缺乏稱為血凝因 VIII 的血凝蛋白缺乏症，其特徵是血凝血蛋白質缺乏症的主要目標。

根據 PFE 的數據，這項針對中度至嚴重血友病 A 的成年患者實現了 VIII 因子替代預防治療的主要目標，根據輸液後 12 週至少 15 個月的每年轉換出血率轉換率，達到了 VIII 因子替代預防治療的主要目標。

在安全方面，吉羅托激素菲特爾帕爾沃維克的耐受性通常是良好的。然而，20% 的研究參與者觀察到嚴重不良事件，13% 則觀察到嚴重與治療相關的不良事件。

然而，輝瑞（PFE）表示，它計劃在未來幾個月內與監管機構討論這些結果，並且還將在未來的醫療保健活動上公布其他發現。