輝瑞/普悠瑪治療血友病A的基因療法在後期臨床試驗中取得成功。

輝瑞（紐交所：PFE）於週三宣布，共同開發的實驗性基因療法藥物giroctocogene fitelparvovec，在針對成人血友病A的後期臨床試驗中，達成了主要和重要次要目標。

該公司引用了第3期AFFINE試驗的頂線數據，表示Giroctocogene fitelparvovec在血友病A，一種以血液凝固因子VIII缺乏為特徵的出血性疾病的日常預防治療中，已達到主要目標。

據PFE公司稱，該試驗以中度至重度血友病A成年患者為對象，基於從第12週輸液到至少輸液後15個月期間的出血率年增率，已達到對第VIII因子補充預防性治療的非劣性和優越性主要目標。

在安全性方面，Giroctocogene fitelparvovec的耐受性整體上很好。然而，試驗參與者中有20％出現嚴重不良事件，其中13％出現與治療相關的嚴重不良事件。

然而，輝瑞公司（PFE）表示將於未來數個月內與監管機構進行討論，並計劃在未來的醫學會議上公布更多的見解。