重新發布 FDA 批准！更長的公關，因為對我來說這似乎是一個很大的問題？比大多數批准更多！JMO
$Syndax Pharmaceuticals (SNDX.US)$ 但我確定/希望博士 @Jaguar8 會確認或爭議！對我來說看起來很棒！(((((.Syndax 宣布 FDA 批准 Revuforj®（revumenib），這是第一種也是唯一一種用於治療具有 KMT2A 轉位的復發或耐治急性白血病的成人和兒童患者的美寧抑製劑 Revuforj®（revumenib）
1 小時前, 下午 5:29 美國東部時間
通過 PR 新聞網
— 根據 AugMent-101 臨床試驗的正數據獲得批准，其中 Revuforj 在具有 KMT2A 轉位的 R/R 急性白血病患者提供了穩健且持久的緩解率 —
— 馬薩諸塞州沃爾瑟姆，2024 年 11 月 15 日 /PRNewswire/--辛達克斯製藥（納斯達克：SNDX）今天宣布美國食品藥品監督管理局（FDA）批准 Revuforj®（revumenib）作為第一種也是唯一的美寧抑製劑，用於治療用賴氨酸甲基轉移酶 2A 基因（KMT2A）轉移的復發或耐火（R/R）急性白血病（R/R）在一歲以上的成人和兒科患者中。FDA 之前為 Revuforj 授予突破性治療和快速指定以及優先審查。新藥物應用程序（NDA）通過 FDA 的實時腫瘤審查（RTOR）計劃獲得批准。
Syndax 首席執行官 Michael A. Metzger 表示：「Revuforj 的批准是一項非常出色的成就，反映了所有參與的所有參與者，尤其是參與我們試驗的患者和臨床醫生以及我們才華橫溢的 Syndax 團隊的奉獻和堅持。「我們已準備好本月推出 Revuforj，並致力於在 KMT2A 重新排列急性白血病和突變 NPM1 AML 的整個治療中迅速推進 Revuforj 的開發。」
Revuforj 的功效評估基於 FDA 對 104 名 R/R 急性白血病患者在 1/2 期增加 -101 試驗中接受 Revuforj 治療的 KMT2A 轉位患者的分析。在有效性群體中，完全緩解（CR）加上局部血液恢復（CRH）的比率為 21%（22/104 分；95% CI：13.8%，30.3%）。CR+CRH 的持續時間中位數為 6.4 個月（95% CI：2.7，不可估計），而受到 CR 或 CRH 的中位數為 1.9 個月（範圍：0.9，5.6 個月）。二十三人（24/104 分）患者接受 Revuforj 治療後進行造血幹細胞移植（HSCT）。104 個患者的功效分析結果與之前報告的、通過程協議定義的 R/R KMT2AR 急性白血病患者的 R/R KMT2AR 急性白血病患者（n=57）一致，這些分析在臨床腫瘤學雜誌 1 中期分析一致。
德克薩斯大學 MD 安德森癌症中心白血病副教授 Ghayas C. Issa 萬 .D.（Ghayas C. Issa 萬 .D.）表示：「FDA 批准第一種美寧抑製劑對於 R/R 急性白血病患者而言是一項重大突破，具有 KMT2A 轉移，這是一種與預期相關的基因變化。「Revuforj 的顯著臨床效益和強大的功效代表了歷史上所觀察到的這些患者在以前可用療法的情況顯著改善，並且有潛力成為患者重要的新治療選擇。」
Revuforj 的安全評估基於 FDA 對 135 名受 Revuforj 治療的 R/R 急性白血病患者進行 KMT2A 移位患者的分析。最常見的不良反應（≥ 20%）包括出血，噁心，磷酸增加，肌肉痛，感染，阿斯巴酸氨基轉移酶增加，熱性中性粒細胞減少，丙氨酸氨基轉移酶增加，甲狀旁腺激素完全增加，細菌感染，腹瀉，差異綜合徵，Qt 電圖延長，磷酸甘油三酯增加，鉀減少，食慾下降，便秘，水腫，病毒感染，疲勞和鹼性磷酸酶增加。導致減少劑量或永久停藥的不良反應分別在 10% 和 12% 的患者中很低。
KMT2A 基因（Kmt2ar）的重新排列會引起一種激進型的急性白血病，與預期非常差和高復發率有關。2 估計超過 95％ 的 Kmt2aR 急性白血病患者有 KMT2A 轉移，這種類型是當一部分染色體斷裂並融合到不同的染色體時發生的重組。3 超過一半的急性 KMT2aR 患者發生的重新排列。接受傳統的前線治療後，白血病會復發，總存活率中位數不到一年。4 使用第三線治療或以後，只有 5% 的患者達到完全緩解，並且 OS 中位數不到三個月。4
Syndax 預計，Revuforj 的 110 毫克和 160 毫克片劑將於 11 月通過專業經銷商和專業藥房網絡在美國訂購。Syndax 預計，25 毫克片劑可用於治療體重低於 40 公斤的患者，將在 2025 年第一季末或第二季初上市上市。在商業發售 25 毫克片劑之前，Revumenib 口服溶液將通過擴展的訪問計劃提供，以允許體重低於 40 公斤的患者給藥劑量。
1 小時前, 下午 5:29 美國東部時間
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— 根據 AugMent-101 臨床試驗的正數據獲得批准，其中 Revuforj 在具有 KMT2A 轉位的 R/R 急性白血病患者提供了穩健且持久的緩解率 —
— 馬薩諸塞州沃爾瑟姆，2024 年 11 月 15 日 /PRNewswire/--辛達克斯製藥（納斯達克：SNDX）今天宣布美國食品藥品監督管理局（FDA）批准 Revuforj®（revumenib）作為第一種也是唯一的美寧抑製劑，用於治療用賴氨酸甲基轉移酶 2A 基因（KMT2A）轉移的復發或耐火（R/R）急性白血病（R/R）在一歲以上的成人和兒科患者中。FDA 之前為 Revuforj 授予突破性治療和快速指定以及優先審查。新藥物應用程序（NDA）通過 FDA 的實時腫瘤審查（RTOR）計劃獲得批准。
Syndax 首席執行官 Michael A. Metzger 表示：「Revuforj 的批准是一項非常出色的成就，反映了所有參與的所有參與者，尤其是參與我們試驗的患者和臨床醫生以及我們才華橫溢的 Syndax 團隊的奉獻和堅持。「我們已準備好本月推出 Revuforj，並致力於在 KMT2A 重新排列急性白血病和突變 NPM1 AML 的整個治療中迅速推進 Revuforj 的開發。」
Revuforj 的功效評估基於 FDA 對 104 名 R/R 急性白血病患者在 1/2 期增加 -101 試驗中接受 Revuforj 治療的 KMT2A 轉位患者的分析。在有效性群體中，完全緩解（CR）加上局部血液恢復（CRH）的比率為 21%（22/104 分；95% CI：13.8%，30.3%）。CR+CRH 的持續時間中位數為 6.4 個月（95% CI：2.7，不可估計），而受到 CR 或 CRH 的中位數為 1.9 個月（範圍：0.9，5.6 個月）。二十三人（24/104 分）患者接受 Revuforj 治療後進行造血幹細胞移植（HSCT）。104 個患者的功效分析結果與之前報告的、通過程協議定義的 R/R KMT2AR 急性白血病患者的 R/R KMT2AR 急性白血病患者（n=57）一致，這些分析在臨床腫瘤學雜誌 1 中期分析一致。
德克薩斯大學 MD 安德森癌症中心白血病副教授 Ghayas C. Issa 萬 .D.（Ghayas C. Issa 萬 .D.）表示：「FDA 批准第一種美寧抑製劑對於 R/R 急性白血病患者而言是一項重大突破，具有 KMT2A 轉移，這是一種與預期相關的基因變化。「Revuforj 的顯著臨床效益和強大的功效代表了歷史上所觀察到的這些患者在以前可用療法的情況顯著改善，並且有潛力成為患者重要的新治療選擇。」
Revuforj 的安全評估基於 FDA 對 135 名受 Revuforj 治療的 R/R 急性白血病患者進行 KMT2A 移位患者的分析。最常見的不良反應（≥ 20%）包括出血，噁心，磷酸增加，肌肉痛，感染，阿斯巴酸氨基轉移酶增加，熱性中性粒細胞減少，丙氨酸氨基轉移酶增加，甲狀旁腺激素完全增加，細菌感染，腹瀉，差異綜合徵，Qt 電圖延長，磷酸甘油三酯增加，鉀減少，食慾下降，便秘，水腫，病毒感染，疲勞和鹼性磷酸酶增加。導致減少劑量或永久停藥的不良反應分別在 10% 和 12% 的患者中很低。
KMT2A 基因（Kmt2ar）的重新排列會引起一種激進型的急性白血病，與預期非常差和高復發率有關。2 估計超過 95％ 的 Kmt2aR 急性白血病患者有 KMT2A 轉移，這種類型是當一部分染色體斷裂並融合到不同的染色體時發生的重組。3 超過一半的急性 KMT2aR 患者發生的重新排列。接受傳統的前線治療後，白血病會復發，總存活率中位數不到一年。4 使用第三線治療或以後，只有 5% 的患者達到完全緩解，並且 OS 中位數不到三個月。4
Syndax 預計，Revuforj 的 110 毫克和 160 毫克片劑將於 11 月通過專業經銷商和專業藥房網絡在美國訂購。Syndax 預計，25 毫克片劑可用於治療體重低於 40 公斤的患者，將在 2025 年第一季末或第二季初上市上市。在商業發售 25 毫克片劑之前，Revumenib 口服溶液將通過擴展的訪問計劃提供，以允許體重低於 40 公斤的患者給藥劑量。
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Jaguar8 : 這的確是一件重大的事情，因為這是成人尤其是兒科案例中首次出現的。![[色]](https://static.moomoo.com/nnq/emoji/static/image/default/default-black.png?imageMogr2/thumbnail/36x36 "色")
Trytosaveabit 樓主 Jaguar8 : 感謝您的確認！您知道我很看重第二意見！而您是我尋求這方面意見的首選醫生！🩷
Jaguar8 Trytosaveabit 樓主 : 您和我都知道我們喜歡這些將使許多患者受益的醫療突破。
Trytosaveabit 樓主 Jaguar8 : 確實！
Arrayfunction Trytosaveabit 樓主 : 最佳兄弟情誼
Jaguar8 : 通過！這種類型的白血病在各年齡組中佔所有急性白血病的10％。考慮到高復發風險的特性，21％的完全缓解和部分缓解令人印象深刻。我喜歡這個批准。![[色]](https://static.moomoo.com/nnq/emoji/static/image/default/default-black.png?imageMogr2/thumbnail/36x36 "色")
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