美國血液學雜誌發表了有關Orelabrutinib在ITP患者中的研究結果。

$諾誠健華 (09969.HK)$ $諾誠健華-U (688428.SH)$ 美國血液學雜誌最近發表了一項有關BTk（Bruton Tyrosine Kinase）抑制劑Orelabrutinib在持續或慢性原發性免疫性血小板減少症（ITP）患者中的II期研究結果，該研究評估了Orelabrutinib在成人持續或慢性ITP患者中的有效性和安全性。雜誌得出結論，該研究提供了Orelabrutinib作為ITP患者安全有效治療的潛力的令人信服的證據。

該研究的主要終點是有至少兩週達到≥50 × 109/L血小板計數的患者比例（在前4週沒有使用救援藥物）。總共招募了33名患者。 Orelabrutinib的50mg QD和30mg QD劑量組在治療ITP患者時安全。通常，接受50mg QD劑量的Orelabrutinib的患者反應迅速，具有更好的效果，特別是那些先前對糖皮質激素（GC）/靜脈免疫球蛋白（IVIG）治療有過反應的患者。

在50mg組中，40%的患者達到了主要終點。在達到主要終點反應的12名患者中，持久反應率為83.3％。在先前對GC或IVIG有反應的22名患者中，50mg組有75.0％達到了主要終點。

Orelabrutinib的使用顯著改善了患者的生活質量。在第24週，患者的身體健康和情緒健康平均分別增加了21.2分和10.3分，這是使用36項健康狀況調查（SF-36）進行測量的。這些結果闡明了Orelabrutinib有望積極改變患者的整體健康感知和日常生活。

在對28名患者的簡明分析中，orelabrutinib表現出劑量依賴的藥物動力學。值得注意的是，50毫克劑量導致明顯較高的藥物曝露。兩個劑量均實現了接近完全和持續的目標分子BTk的佔據。在用藥後四小時，中位數佔據率超過99%，在24小時用藥間隔期間保持在93%以上。這些發現不僅確認了劑量依賴的曝露，還突顯了orelabrutinib在兩個劑量水平上強大的目標參與潛力，強調其潛在的治療效力。

Orelabrutinib在ITP治療中是安全且耐受良好的。大多數與治療相關的不良事件(TRAEs)均為1級或2級。

領先PI的侯明教授表示：“2期研究提供了orelabrutinib作為ITP患者安全有效治療的潛力的有力證據。有必要通過更大規模、隨機、安慰劑對照試驗進一步研究，以明確確認這些發現，並確立orelabrutinib作為ITP管理的一個有價值的治療選擇。”

orelabrutinib用於ITP治療的III期註冊試驗正在中國進行中。預計最後一名患者將在2024年底前入組。

《美國血液學雜誌》是一本侧重於血液學的學術期刊，成立於1976年，由WILEY出版社每月出版。該期刊已納入SCIE和SCI數據庫，2022年影響因子為13.268。

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