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$PepGen (PEPG.US)$ FDA已解除對PepGen的全面臨床暫停,並批准其新藥申請,以啟動PGN-EDODM1用於肌無力症1型的FREEDOm-DM1第1期研究。
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  • Trytosaveabit 樓主 : — 移除 FDA 批准允許 FREEDOM-DM1 研究在美國啟動,目標劑量水平為 5 毫克、毫克 10 毫克和每毫克 20 毫克 —

    — 預計在 2024 年,FREEDOM-DM1 臨床研究患者在 5 毫克/公斤 PGN-EDODM1 劑量水平的安全性、轉錄拼接和臨床結果測量數據 —

    — 繼續預期在 2024 年中期的 CONNECT1-EDO51 臨床研究患者在每公斤每公斤 PGN-EDO51 劑量水平達到 5 毫克的安全性、肌肉異子跳過量和骨質素數據 —

    — 現金跑道預計將於 2025 年為營運提供資金 —

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