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$Zevra Therapeutics (ZVRA.US)$ Zevra Therapeutics在2024年社會先天性代謝異常研究學會(Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism，SSIEM)年度研討會上，為Arimoclomol和OLPRUVA®(苯丁酸鈉)提出了新數據。
6分鐘前，美東時間上午8:30
通過GLOBENEWSWIRE。
Arimoclomol作為尼曼-匹克病C型可能的治療方法，新的臨床療效和安全數據，包括長期和實際應用環境的數據，顯示出對疾病進展有意義的減緩。
Arimoclomol在開放標籤延伸試驗和早期取得許可計畫中耐受良好，沒有發現安全性警訊。

PK模型研究顯示，空腹服用OLPRUVA相較於飯後服用，藥物暴露度更高，這可能使得在不進食時更容許使用較低的有效劑量。

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