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$Metagenomi Technologies, LLC (MGX.US)$ Metagenomi在《自然會議:RNA在實驗室和牀邊 IV》上展示了高度特異和高效的基因編輯工具
GlobeNewswire· 6分鐘前
MGX-001利用高度特異和高效的MG29-1核酸酶,未顯示出可識別的非靶向編輯
使用MG29-1核酸酶瞄準白蛋白安全港位點,在初級人肝細胞中未發現易位
Metagenomi腺嘌呤鹼基編輯器(ABE)在初級T細胞中表現出無法檢測的易位和基因組鹼基組成差異不顯著
2024年12月11日,加州埃默裏維爾(Emeryville)(環球新聞社)-- Metagenomi公司(納斯達克:MGX)是一家專注於利用其專有基因編輯工具箱爲患者開發治療性基因修飾療法的精準遺傳藥物公司,在“RNA在實驗室和牀旁IV”自然會議上,今日發表了一篇名爲“利用源於宏基因組工具的具體和高效基因組編輯的討論”。
“我們認爲單劑量基因編輯療法的價值主張需要精湛的特異性表徵以確保安全性和有效性。今天的演講突顯了Metagenomi下一代核酸酶和ABE的精度,這些核酸酶和ABE是通過公司專有的宏基因組平台發現並針對體內和體外治療應用而量身定製的,”Preclinical部門的副總裁兼主管Alan Brooks表示。在評估基因組潛在非靶位點時,Metagenomi開發的用於血友病A的開發候選藥MGX-001利用了新型核酸MG29-1,通過一系列正交分析未顯示出任何可識別的非靶編輯。瞄準白蛋白安全港位點的MG29-1核酸酶在初級人肝細胞中未發現易位。對Metagenomi在通過多重編輯實現體外細胞療法指標的新一代ABE來說,數據顯示與未編輯的細胞相比,在初級T細胞中未檢測到易位和基因組鹼基組成差異顯著的情況。這些示例展示了我們在開發高度特異性下一代基因編輯工具方面的強大能力,並支持公司有望推進這些系統朝向臨床,造福患者。”
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