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$Tenaya Therapeutics (TNYA.US)$ Tenaya Therapeutics分享了與其正在進行的TN-201 MyPEAk-1 Phase 1b/2臨床試驗相關的最新消息;TN-201在每公斤3E13 Vg的劑量下具有合適的耐受性檔案,並且沒有出現意外的不良反應
Benzinga· 
TN-201正在研發用於潛在治療MYBPC3相關的肥厚型心肌病(HCM),這是一種由於肌球蛋白結合蛋白C(MyBP-C)水平不足而引起的疾病狀況。
TN-201基因替換治療旨在通過將MYBPC3基因的功能性複本傳遞到心肌細胞來增加MyBP-C的蛋白水平,以減緩甚至逆轉疾病進程。
Tenaya計劃在今年12月向群體1報告初始數據。
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