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$PepGen (PEPG.US)$ 來自其5mg/Kg劑量群體的有希望的數據預計將在2024年中期公布。這些數據表明高度的迪斯特罪表達,這是PGN-EDO51有效性的一個強有力指標。在與SRP-5051進行頭對頭比較時,PGN-EDO51展示了13倍的外顯子跳過。此外,PepGen的PGN-EDODM1在單次劑量後顯示出有希望的早期結果,能夠顯著糾正錯誤剪接和肌強直,以及講述了公司在完善EDO平台方面的工作的可耐受性簡介。
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