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週末資訊(週六)

benitec biopharma報告兩名接受低劑量Bb-301治療的受試者在第1b/2a期研究中展示積極資訊,該資料在第29屆世界肌肉學會年會上發表。
benitec biopharma(納斯達克:BNTC)報告其Bb-301用於眼咽肌肉萎縮症(OPMD)的第1b/2a期研究中的積極中期資料。兩名接受低劑量Bb-301治療的受試者在分別接受治療後9個月和6個月時顯示持久、臨床意義深遠的吞嚥改善。

主要發現包括:
未報告重大不良事件
受試者1的悉尼吞嚥問卷(SSQ)總分減少35%,並且有顯著改善
影像螢光攝影吞嚥研究(VFSS)評估方面有顯著進展
受試者2的SSQ總分減少89%,達到臨床正常吞嚥狀態

SSQ分數與VFSS咽部殘留總結果之間存在著密切相關

這些結果代表首次報告使用新型基因治療改善吞嚥功能的成功。benitec biopharma計劃在2025年對第三位受試者進行低劑量治療,並招募更多被試者接受較高劑量的治療
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