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Zevra Therapeutics 在 SIMD 第 45 屆年會上發表有關阿里莫克洛莫爾作為治療尼曼-皮克病 C 型的長期安全性和有效性的新數據


在 SIMD 第 45 屆年會上重點介紹了 Zevra 在治療尼曼-皮克病 C 型中的阿里莫克洛莫爾擴展訪問計劃中的新長期真實世界數據。

數據顯示,患有 NPC 的成年人患有一致的安全性狀況和臨床意義的疾病進展緩慢。
博士克里斯蒂娜·朱利奇(Kristina Julich)的演講展示了積極的臨床好處,並增加了支持阿里莫克洛莫在治療 NPC 中的有效性的證據。
Zevra 繼續致力於在 2024 年 9 月 21 日的 PDUFA 日期之前與 FDA 合作審查阿里莫克洛莫爾的 NDA。
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