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$Zevra Therapeutics (ZVRA.US)$
Zevra Therapeutics的MIPLYFFA™(arimoclomol)獲得美國FDA批准,作為尼曼-皮克病C型的治療方法
Zevra Therapeutics宣布FDA批准MIPLYFFA™(arimoclomol)作為尼曼-皮克病C型(NPC)的首個治療方法,這是一種極為罕見的神經退行性疾病。MIPLYFFA用於與miglustat合用,治療2歲及以上患者的神經病變症狀。該批准基於一項為期12個月的試驗,顯示MIPLYFFA停止了疾病進展。Zevra獲得了一張罕見的兒科優先審查證書並推出了AmplifyAssist™患者支持計劃。
Zevra Therapeutics的MIPLYFFA™(arimoclomol)獲得美國FDA批准,作為尼曼-皮克病C型的治療方法
Zevra Therapeutics宣布FDA批准MIPLYFFA™(arimoclomol)作為尼曼-皮克病C型(NPC)的首個治療方法,這是一種極為罕見的神經退行性疾病。MIPLYFFA用於與miglustat合用,治療2歲及以上患者的神經病變症狀。該批准基於一項為期12個月的試驗,顯示MIPLYFFA停止了疾病進展。Zevra獲得了一張罕見的兒科優先審查證書並推出了AmplifyAssist™患者支持計劃。
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