6月28日，羅氏宣佈，兩款新藥的上市申請獲歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）的積極意見，包括Vabysmo（法瑞西單抗）用於治療視網膜靜脈阻塞（RVO）繼發黃斑水腫引起的視力障礙的新適應症以及PiaSky（可伐利單抗）用以治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH）患者的新藥上市申請。預計歐盟委員會將在不久的將來就這兩項批准做出最終決定。
▌Vabysmo（法瑞西單抗）
Vabysmo（法瑞西單抗）是羅氏開發的一款靶向血管生成素2（Ang2）和血管內皮生長因子A（VEGFA）的雙特異性單克隆抗體。2022年9月19日，已在歐盟獲批兩項適應症，分別是治療新生血管性（溼性）年齡相關性黃斑變性（nAMD）以及糖尿病性黃斑水腫 (DME) 引起的視力障礙。此次申報的是第三項適應症，如果獲得批准，Vabysmo將是歐盟近100萬RVO患者可用的首個也是唯一的雙特異性抗體療法。CHMP的決定是基於III期BALATON和COMINO研究的完整72週數據，該研究評估了Vabysmo在1200多名分支和中央RVO (BRVO和CRVO)引起的黃斑水腫患者中的療效。在這兩項研究中，Vabysmo顯示出早期和持續的視力改善，其效果非劣效於阿柏西普，並且持續維持視網膜乾燥。Vabysmo耐受性良好，安全性與先前的研究一致。RVO是導致失明的第二大常見原因，根據血管阻塞的部位其可分爲視網膜分支靜脈阻塞（BRVO）和視網膜中央靜脈阻塞（CRVO）兩種，其中前者佔80%以上。視網膜靜脈發生阻塞後，血液回流受阻，視網膜血管發生滲出，併發黃斑水腫及視網膜內出血，導致視力下降。全球約2800萬成年人（主要是60歲及以上成年人）受RVO所累。現有療法主要爲激光治療、抗VEGF治療及手術治療。目前全球共5款眼部注射製劑用於治療RVO，其餘4款分別爲阿柏西普（再生元/拜耳）、康柏西普（康弘藥業）、雷珠單抗（羅氏/諾華）和Ozurdex（艾伯維），其中除Ozurdex外均爲VEGF/VEGFR靶向藥物。▌PiaSky（可伐利單抗）PNH是一種罕見且危及生命的血液疾病，全世界約有2萬人受到影響。PNH患者的紅細胞被補體系統(先天免疫系統的一部分)破壞，從而導致貧血、疲勞和血栓等症狀，並可能導致腎臟疾病。C5抑制劑可阻斷部分補體系統級聯反應，已被證明對治療PNH有效。PiaSky（可伐利單抗）是一種靶向補體蛋白C5的重組人源化IgG1亞型單克隆抗體，能特異性地與補體蛋白C5結合，從而抑制C5裂解爲C5a和C5b，阻止末端補體複合物C5b-9的產生，抑制補體途徑免疫反應。PiaSky可以在血液中循環使用，使藥物能夠多次結合並抑制C5蛋白，並且在少量藥物的情況下在體內發揮更長久的作用。在治療的第一個月進行初始靜脈輸注和每週皮下注射（SC）負荷劑量之後，每4周SC一次。如果此次獲得歐盟委員會批准，PiaSky將成爲歐盟首個每月皮下注射PNH治療藥物，在經過適當的培訓後，患者可以選擇自我管理。這可能爲目前需要定期靜脈（IV）輸注C5抑制劑患者提供另一種選擇，可能有助於減輕治療負擔和對PNH患者及其護理人員生活的干擾。CHMP的推薦是基於之前一項在未接受過C5抑制劑治療的PNH患者中進行的III期COMMODORE 2研究結果。研究結果表明，每四周SC注射一次PiaSky，實現了疾病控制，並且耐受性良好。PiaSky的安全性與eculizumab相當，eculizumab是一種現有的C5抑制劑，每兩週靜脈注射一次。使用PiaSky治療的患者的不良事件發生率與使用eculizumab治療的患者相似(分別爲78%和80%)。申請資料包還包括來自另外兩項III期研究的支持性數據：COMMODORE 1研究，用於從接受此前已批准C5抑制劑切換的PNH患者，以及COMMODORE 3研究，用於中國新接受C5抑制劑治療的PNH患者。PiaSky已於今年2月7日在中國實現全球首批並於今年6月22日獲美國FDA批准上市。
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