6月28日,羅氏宣佈,兩款新藥的上市申請獲歐洲藥品管理局(EMA)人用藥品委員會(CHMP)的積極意見,包括Vabysmo(法瑞西單抗)用於治療視網膜靜脈阻塞(RVO)繼發黃斑水腫引起的視力障礙的新適應症以及PiaSky(可伐利單抗)用以治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿症(PNH)患者的新藥上市申請。預計歐盟委員會將在不久的將來就這兩項批准做出最終決定。
▌Vabysmo(法瑞西單抗)
Vabysmo(法瑞西單抗)是羅氏開發的一款靶向血管生成素2(Ang2)和血管內皮生長因子A(VEGFA)的雙特異性單克隆抗體。2022年9月19日,已在歐盟獲批兩項適應症,分別是治療新生血管性(溼性)年齡相關性黃斑變性(nAMD)以及糖尿病性黃斑水腫 (DME) 引起的視力障礙。此次申報的是第三項適應症,如果獲得批准,Vabysmo將是歐盟近100萬RVO患者可用的首個也是唯一的雙特異性抗體療法。CHMP的決定是基於III期BALATON和COMINO研究的完整72週數據,該研究評估了Vabysmo在1200多名分支和中央RVO (BRVO和CRVO)引起的黃斑水腫患者中的療效。在這兩項研究中,Vabysmo顯示出早期和持續的視力改善,其效果非劣效於阿柏西普,並且持續維持視網膜乾燥。Vabysmo耐受性良好,安全性與先前的研究一致。RVO是導致失明的第二大常見原因,根據血管阻塞的部位其可分爲視網膜分支靜脈阻塞(BRVO)和視網膜中央靜脈阻塞(CRVO)兩種,其中前者佔80%以上。視網膜靜脈發生阻塞後,血液回流受阻,視網膜血管發生滲出,併發黃斑水腫及視網膜內出血,導致視力下降。全球約2800萬成年人(主要是60歲及以上成年人)受RVO所累。現有療法主要爲激光治療、抗VEGF治療及手術治療。目前全球共5款眼部注射製劑用於治療RVO,其餘4款分別爲阿柏西普(再生元/拜耳)、康柏西普(康弘藥業)、雷珠單抗(羅氏/諾華)和Ozurdex(艾伯維),其中除Ozurdex外均爲VEGF/VEGFR靶向藥物。▌PiaSky(可伐利單抗)PNH是一種罕見且危及生命的血液疾病,全世界約有2萬人受到影響。PNH患者的紅細胞被補體系統(先天免疫系統的一部分)破壞,從而導致貧血、疲勞和血栓等症狀,並可能導致腎臟疾病。C5抑制劑可阻斷部分補體系統級聯反應,已被證明對治療PNH有效。PiaSky(可伐利單抗)是一種靶向補體蛋白C5的重組人源化IgG1亞型單克隆抗體,能特異性地與補體蛋白C5結合,從而抑制C5裂解爲C5a和C5b,阻止末端補體複合物C5b-9的產生,抑制補體途徑免疫反應。PiaSky可以在血液中循環使用,使藥物能夠多次結合並抑制C5蛋白,並且在少量藥物的情況下在體內發揮更長久的作用。在治療的第一個月進行初始靜脈輸注和每週皮下注射(SC)負荷劑量之後,每4周SC一次。如果此次獲得歐盟委員會批准,PiaSky將成爲歐盟首個每月皮下注射PNH治療藥物,在經過適當的培訓後,患者可以選擇自我管理。這可能爲目前需要定期靜脈(IV)輸注C5抑制劑患者提供另一種選擇,可能有助於減輕治療負擔和對PNH患者及其護理人員生活的干擾。CHMP的推薦是基於之前一項在未接受過C5抑制劑治療的PNH患者中進行的III期COMMODORE 2研究結果。研究結果表明,每四周SC注射一次PiaSky,實現了疾病控制,並且耐受性良好。PiaSky的安全性與eculizumab相當,eculizumab是一種現有的C5抑制劑,每兩週靜脈注射一次。使用PiaSky治療的患者的不良事件發生率與使用eculizumab治療的患者相似(分別爲78%和80%)。申請資料包還包括來自另外兩項III期研究的支持性數據:COMMODORE 1研究,用於從接受此前已批准C5抑制劑切換的PNH患者,以及COMMODORE 3研究,用於中國新接受C5抑制劑治療的PNH患者。PiaSky已於今年2月7日在中國實現全球首批並於今年6月22日獲美國FDA批准上市。
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