Cartesian Therapeutics(RNAC.US)今天(7月3日)宣佈了其在研mRNA細胞療法Descartes-08在全身性重症肌無力(MG)患者中的2b期臨床試驗的積極頂線結果。
智通財經APP獲悉，Cartesian Therapeutics(RNAC.US)今天(7月3日)宣佈了其在研mRNA細胞療法Descartes-08在全身性重症肌無力(MG)患者中的2b期臨床試驗的積極頂線結果。在這項2b期雙盲、安慰劑對照、交叉試驗中，共有36名症狀嚴重、經過大量治療的MG患者被隨機分配(1：1)接受每週一次門診輸注Descartes-08或安慰劑治療共6周，患者不進行預處理化療。在試驗的第3個月盲性評估結束後，接受安慰劑的患者有資格轉爲接受Descartes-08治療。
主要療效終點評估了重症肌無力複合(MGC)評分減少5分或以上的患者比例。次要終點評估了安全性、耐受性和其他驗證的MG嚴重程度量表，包括日常生活活動(MG-ADL)、定量重症肌無力(QMG)和MG生活質量修訂量表(MG-QoL-15R)。
試驗在預定的mITT療效人群中實現了主要終點，71%(10/14)接受Descartes-08治療的患者在第3個月MGC評分改善了5分或以上，而安慰劑組這一比例爲25%(3/12)(p=0.018)。
據悉，Descartes-08是一種mRNA細胞療法候選藥物，也是一種潛在“first-in-class"mRNA工程化嵌合抗原受體T細胞(mRNA CAR-T)療法。它通過靶向BCMA，清除分泌自身抗體的漿細胞。與傳統的基於DNA的CAR-T細胞療法相比，mRNA CAR-T細胞療法的給藥設計不需要預處理化療，而且據觀察具有可預測和可控制的藥代動力學，可以進行門診給藥，並避免了基因整合和癌症轉化的風險。