进一步挖掘核心品种全球商业化潜力8月29日，百濟神州(688235.SH)發佈A股2024半年報，依託全球化研發、海外註冊、質量控制以及市場商業化等多方面形成的體系化優勢，公司持續推動核心品種百悅澤(澤布替尼)和百澤安(替雷利珠單抗)走向國際市場。
8月29日，百濟神州(688235.SH)發佈A股2024半年報，依託全球化研發、海外註冊、質量控制以及市場商業化等多方面形成的體系化優勢，公司持續推動核心品種百悅澤(澤布替尼)和百澤安(替雷利珠單抗)走向國際市場。
2024年上半年，百濟神州實現營業總收入達119.96億元，同比增長65.4%。產品收入同比增長77.8%，達119.08億元。其中第二季度，百濟神州GAAP經營虧損同比下降66%。按非GAAP計算，公司實現經調整經營利潤達4800萬美元，迎來發展新轉折點。
進一步挖掘核心品種全球商業化潛力
商業化能力毫無疑問成爲衡量一家創新藥企差異化創新能力的重要指標之一。對於百濟神州而言，上半年產品收入再創新高，代表着公司強勁的創新研發實力和創新產品的差異化優勢獲得業界與市場的雙重認可。
業績顯示，2024年上半年，百濟神州實現營業總收入達119.96億元，同比增長65.4%。其中，產品收入同比增長77.8%，達119.08億元。得益於產品收入的大幅增長和持續的費用管理，百濟神州進一步提升經營效率，經營虧損持續下降。第二季度，百濟神州GAAP經營虧損同比下降66%。按非GAAP計算，公司實現經調整經營利潤達4800萬美元。
報告期內，百濟神州兩大核心品種百悅澤和百澤安的全球商業化業績和佈局功不可沒。在去年實現全年13億美元銷售額，成爲國內首個「十億美元分子」後。百悅澤所在的BTK抑制劑市場競爭日趨白熱化，迎來了阿斯利康、諾誠健華、禮來等MNC旗下的新玩家入場。
數據顯示，2024上半年，百悅澤全球銷售額總計80.18億元，同比大幅增長122%。
從細分地區來看，2024年上半年，百悅澤美國銷售額總計59.03億元，同比增長134.4%，;歐洲銷售額達10.57億元，同比增長231.6%;中國銷售額總計8.73億元，同比增長30.5%。
實際上，百悅澤已在全球超過70個市場獲批，也是唯一一款在頭對頭試驗中對比伊布替尼取得優效性結果的BTK抑制劑。據智通財經APP了解，美國NCCN在去年1月推薦澤布替尼爲治療CLL一線用藥，伊布替尼被降級，BTK市場格局發生變化。2023年，伊布替尼銷售額同比下降逾20%，今年上半年其銷售額再度同比下滑6.4%，衝擊明顯。百悅澤在全球範圍內已獲批適應症領域銷售額持續增長，進一步鞏固了其在全球血液腫瘤領域的領導地位。
除了百悅澤外，PD-1百澤安穩增的商業化進程也是百濟神州取得亮眼收入的關鍵因素。
報告期內，得益於新適應症納入醫保所帶來的新增患者需求以及藥品進院數量的增加，百澤安實現銷售額達21.91億元，同比增長19.4%。
在國內市場，百澤安已獲批13項適應症，其中11項適應症已納入國家醫保目錄。而在全球範圍內，該藥接連在全球包括美國、英國、韓國和瑞士等多個市場獲批，並正在接受多個國家和地區監管機構的審評，有望惠及全球更廣闊的未滿足治療需求的患者。
「精細化管理+研發差異化潛力」拉高安全邊際
此次報告期內，百濟神州正在實現自造血下的發展正循環。這不僅需要藥企擁有「現金牛」產品，還需要日常在費用管理層面的精細化管理。
而在百濟神州背後，從銷售到研發全方面的精細化管理不可或缺。
從銷售費用率來看，自2022年以來，百濟神州在精細化管理下實現銷售費用率的穩中趨降。2024H1季度，公司當期銷售費用爲41.7億元，銷售費用率已降至約34.76%，已降至目前創新藥行業平均水平。
而在研發端，百濟神州2024H1季度，百濟神州的研發費用爲66.28億元，同比增長了12.68%。這主要在於公司一些重磅的在研產品的研發階段來到較爲成熟且確定性強的中後期階段，同時也從側面說明百濟神州具備較強創新能力及臨床轉化能力。
值得一提的是，在精細化管理下，百濟神州的管線研發能夠進行差異化適應症選擇，在實現適應症覆蓋最廣泛未滿足患者需求的同時，確保產品未來擁有廣闊的商業化預期。
例如，在實體瘤領域，百濟神州正在憑藉深厚的科研實力和多種技術平台，推進針對乳腺癌、胃腸癌、肺癌等重點癌症類型的潛在差異化項目。
針對乳腺癌和婦科癌症，百濟神州研發的CDK4抑制劑BGB-43395單藥治療及與氟維司群和來曲唑的聯合用藥治療展現出良好的安全性，至今已入組超過60例患者，有望在2024年第四季度首次公佈一期試驗數據;在胃腸癌適應症方面，NMPA受理了澤尼達妥單抗用於膽道癌二線治療的新藥上市許可申請(BLA)，與此同時，CEA ADC、FGFR2b ADC和GPC3×4-1BB雙抗有望在2024年下半年進入臨床開發階段;在免疫治療和炎症領域，公司在自有CDAC平台上研發的第二款靶向降解劑IRAK4 CDAC BGB-43035已啓動臨床開發。
完善研產銷一體化，夯實Biopharma發展底座
從創新研發角度看，當前百濟神州管線發展後勁十足。爲加速創新管線的持續落地與規模商業化，公司正在進一步完善自身研產銷一體化創新閉環，不斷夯實自身Biopharma發展底座。
在強有力的研發支持下，百濟神州打造了一套完備且獨具特色的創新在研管線梯隊，在研藥物管線超過60款，覆蓋多種技術平台和藥物模式，包括單抗、雙抗/多抗、ADC、細胞治療、mRNA等，並已在血液瘤和實體瘤領域建立完備的具備潛在FIC/BIC實力的在研產品梯隊。今年以來，百濟神州已有6款1類新藥相繼在國內獲批進入臨床階段。
其中，在血液腫瘤領域，公司潛在同類最佳BCL-2抑制劑sonrotoclax以及靶向BTK的嵌合式降解激活化合物(CDAC)BGB-16673尤受市場關注。
以BCL-2抑制劑sonrotoclax爲例，目前百濟神州在血液瘤領域以澤布替尼爲基石進行漸進式佈局，sonrotoclax正是其中的關鍵錨點。
作爲百濟神州開發的第二代高選擇性、強效的BCL-2抑制劑，相較於已上市的BCL-2抑制劑，sonrotoclax體現出半衰期更短、無藥物蓄積的特性，並在此前超過500例患者的臨床研究中，sonrotoclax以低劑量實現持久的治療響應，且在單藥或聯合澤布替尼都顯示了良好的安全特性。
目前，百濟神州正在繼續推進sonrotoclax包括聯合百悅澤用於一線治療CLL患者的全球關鍵性III期臨床試驗在內的四項註冊性臨床試驗，已入組受試者超過1000人。其中，用於R/R華氏巨球蛋白血癥(WM)和R/R套細胞淋巴瘤(MCL)的兩項潛在全球註冊可用II期臨床試驗獲得美國FDA快速通道資格認定。
而這也意味着sonrotoclax離商業化時間節點越來越近。以目前全球唯一一款獲批上市的Bcl-2抑制劑Venetoclax爲例，2023年銷售額達22.88億美元，同比增長13.9%，艾伯維預計其銷售峯值將達到60億美元。由於與Venetoclax相較，sonrotoclax的安全性優勢更加突出且BIC潛力更大，因此市場預計sonrotoclax銷售峯值也有望衝擊60億美元，備受期待。
在BTK CDAC BGB-16673方面，用於治療R/R MCL和R/R CLL/SLL的兩項適應症已獲得美國FDA快速通道資格認定，有望加速上市審評流程，爲BTK抑制劑耐藥患者帶來治療獲益。百濟神州表示，BGB-16673是目前臨床開發中進展最快的BTK降解劑，具備成爲使用BTK抑制劑後疾病進展、選擇有限的患者的重要治療方案的潛力。公司預計BGB-16673用於治療R/R CLL/SLL的三期臨床試驗將於2024年第四季度或2025年第一季度入組首例受試者。
除了上述後期管線外，業績顯示，公司也在繼續推進自主研發項目和合作藥物候選物的註冊及臨床進展，並有望在今年啓動包括泛KRAS抑制劑、MTA協同PRMT5抑制劑、EGFR-CDAC、CEA-ADC和FGFR2b-ADC等多個抗體偶聯藥物(ADC)分子和雙抗分子，加速下一階段差異化創新研發浪潮。
在國際化質量管理體系和產能建設方面，百濟神州位於美國新澤西州的全新旗艦基地和臨床研發中心近日正式啓用，該基地擁有佔地約3.7萬平方米的專屬生產空間。廣州大分子生物藥生產基地目前總產能已達6.5萬升，ADC生產設施和全新生物藥臨床生產大樓均已竣工。公司在蘇州新建的小分子創新藥物產業化基地已完工啓用，第一階段的建設新增超過5.2萬平方米，固體制劑產能擴大至每年10億片(粒)。
而在營銷體系建設方面，公司構建了一支規模超過3700人的具有差異化的全球商業化團隊，其中500多人分佈於北美和歐洲，助力公司創新產品惠及全球患者。
小結
目前全球生物醫藥行業的融資「寒冬」有望隨着聯儲局9月減息預期加速消退。在此關鍵窗口期，百濟神州在關鍵管線研發與全球商業化進程的同步快速順利推進，產品收入屢屢創新高甚至超預期。
未來，百濟神州有望憑藉不斷完善的研產銷創新閉環，繼續在全球化研發、海外註冊以及商業化等多領域體系化競爭中加速發力。