近日，Vor Bio公佈其在研幹細胞療法tremtelectogene empogeditemcel(trem-cel)與CD33靶向抗體偶聯藥物(ADC)Mylotarg聯用。
智通財經APP獲悉，近日，Vor Bio公佈其在研幹細胞療法tremtelectogene empogeditemcel(trem-cel)與CD33靶向抗體偶聯藥物(ADC)Mylotarg聯用，治療復發/難治性急性髓系白血病(AML)患者1/2期VBP101試驗的積極結果。分析顯示，100%患者成功植入trem-cel細胞，且在之後接受Mylotarg治療的患者展現無復發生存期的改善。Vor Bio計劃在年底前與美國FDA討論相關關鍵試驗的設計。
Trem-cel基於Vor Bio專有平台開發。這一平台利用CRISPR/Cas9基因編輯技術，在體外對造血幹細胞進行改造，敲除編碼CD33的基因。回輸到患者體內的造血幹細胞將產生不表達CD33蛋白的健康新細胞。健康細胞就好像穿上了「隱身衣」，不會被藥物誤傷。因此可以使用較高劑量的CD33靶向療法對抗腫瘤細胞，在提高特異性的同時，也降低其潛在的副作用。
截至2024年7月19日的數據截止日，共有18名患者接受了trem-cel治療，其中10名患者已接受Mylotarg治療。值得關注的是，在試驗主要數據中，Trem-cel展現可靠的植入效果，100%患者都完成中性粒細胞植入(中位時間9天)並展現強有力的血小板恢復(中位時間16.5天)。此外，trem-cel的CD33編輯效率高(中位89%，範圍71-94%)，在第28天表達出完全的髓系嵌合體。