早在去年诺奖揭晓时，mRNA技术大放异彩，向世人证明了它在疾病预防以及治疗中发挥的不可估量的作用。从去年至今，国内外诸多医药企业的实践证明了，不仅是新冠疫苗，mRNA技术在大单品疫苗研发、在传染病和肿瘤领域有着非常广阔的应用前景。就在昨晚，全球矚目的2024年諾貝爾生理學或醫學獎重磅揭曉！Victor Ambros博士和Gary Ruvkun博士因發現microRNA及其在轉錄後基因調控中的作用共同獲得這一獎項。這個獎項，不僅僅是對他們個人貢獻的嘉獎，更是對全球生物醫學研究的巨大推動。同時，這也是RNA技術連續兩年獲得諾貝爾獎，激勵着國內專注於RNA、mRNA等核酸藥物研發的醫藥企業，更加篤定地探索這一尖端技術的創新應用。
前途無量的核酸藥物技術
近兩年來看，每到諾獎揭曉時，核酸藥物技術就會成爲萬衆矚目的焦點。
早在去年諾獎揭曉時，mRNA技術大放異彩，向世人證明了它在疾病預防以及治療中發揮的不可估量的作用。從去年至今，國內外諸多醫藥企業的實踐證明了，不僅是新冠疫苗，mRNA技術在大單品疫苗研發、在傳染病和腫瘤領域有着非常廣闊的應用前景。
明星公司Moderna曾公開宣佈將基於mRNA技術推出一系列「雄心勃勃」的研發計劃，在未來五年內推出多達15種新產品，並將多達50種mRNA藥物推進至臨床試驗階段，其項目涉及癌症、罕見病和傳染病等領域。
BioNTech也曾宣佈公司的下一步發展計劃：該公司將繼續貫徹研究新型癌症療法的雄心，包括將腫瘤學產品線擴展至20個項目，與此同時，將啓動傳染病領域四種候選mRNA疫苗的臨床試驗。
今年6月，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准了Moderna的呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗，適用於60歲及以上的成年人。這是該公司第二個進入美國市場的產品，更是全球範圍內首款針對非新冠疾病的mRNA疫苗。
其商業化前景同樣不可小覷，Moderna的2024年全年銷售指引約爲40億美元，其中包括RSV疫苗的收入。
而今年獲獎的microRNA，在醫學及藥物研發領域同樣有着廣泛的應用潛力。通過對microRNA在細胞分化、生物發育及疾病發生髮展過程中作用機理的進一步深入研究，microRNA在腫瘤、心血管、代謝、炎症、皮膚等領域有望成爲疾病檢測和治療的重要工具，爲個性化醫學和精準醫療的發展注入新的活力。
入局黃金賽道的中國企業
據不完全統計，國內目前已經有10多家入局RNA藥物的企業，包括聖諾生物、悅康藥業、恒瑞醫藥、石藥集團等，還有10多家專注於mRNA疫苗研發，包括艾美疫苗、沃森生物等等。其中，艾美疫苗無疑在疫苗管線佈局和產業化實力方面，居於行業領先地位。
據艾美疫苗2024年半年報披露，公司是中國最早開發mRNA疫苗產品的企業之一，也是國內第一批取得mRNA技術自主專利的疫苗企業，具有成熟的mRNA疫苗研發體系，已研發了數款mRNA候選疫苗，包括mRNA狂犬疫苗、mRNA RSV（呼吸道合胞病毒）疫苗、mRNA帶狀皰疹疫苗。
此外，艾美還建立了完善的mRNA疫苗質量管理體系和符合GMP標準的商業化規模生產車間，在mRNA技術平台上生產的疫苗也已經過臨床試驗驗證。艾美現已打通mRNA疫苗研發、生產等全生命週期的流程，在取得臨床許可後可以迅速實現mRNA疫苗產品的產業化，加快疫苗產品的商業化進程。
艾美正向着這一目標一步一步加速前進。公司mRNA RSV(呼吸道合胞病毒) 疫苗以及mRNA帶狀皰疹疫苗，已向美國食品和藥品監督管理局(FDA和國家藥品監督管理局藥品審評中心(CDE)提交了臨床試驗申請。中美雙報，奠定了這兩款產品今後進軍全球市場的前景和格局。
公司研發的mRNA迭代狂犬疫苗，在食蟹猴、小鼠和大鼠中的臨床前研究結果發表在國際權威學術期刊《npj Vaccines》，數據顯示該mRNA狂犬疫苗僅需兩針，即可提供100%安全有效的免疫保護。
佈局未來，艾美表示將進一步持續聚焦mRNA平台關鍵技術，並在此基礎上快速推進新產品的研發註冊，重點關注核心疾病領域中未被滿足的臨床需求。
而龍頭企業的努力方向，恰好與國際權威機構的預測相吻合。據Nature Review的綜述預測，到2035年，全球mRNA預防性和治療性藥物的總市場規模有望達到300億美元，其中預防性疫苗的市場規模將有望達到120億至150億美元；個性化腫瘤疫苗市場規模將達到70億至100億美元；蛋白替代療法市場規模約40億至50億美元。2025年至2035年期間，mRNA療法市場的複合增長率將達68%。
