CAMP4 Outlines 2025 Milestones: MAD Safety Data in H2, GLP Toxicity Studies for SYNGAP1 Disorders, New GBA1 Discovery for Parkinson's, and Strategic Partnership Expansion.
CAMP4 Outlines 2025 Milestones: MAD Safety Data in H2, GLP Toxicity Studies for SYNGAP1 Disorders, New GBA1 Discovery for Parkinson's, and Strategic Partnership Expansion.
CAMP4概述2025年裏程碑：下半年MAD安全數據，SYNGAP1疾病的GLP毒性研究，針對帕金森病的新GBA1發現，以及戰略合作關係拓展。
Expected Milestones in 2025
預期的2025年裏程碑
- MAD safety, pharmacokinetic and key pharmacodynamic biomarker data in healthy volunteers in the second half of 2025.
- GLP toxicity studies of lead ASO candidate for neurodevelopmental disorders caused by SYNGAP1 mutations to be initiated this year.
- Advance a new discovery program targeting a GBA1 regRNA to increase gene expression for the treatment of Parkinson's disease (PD) caused by mutations in GBA1, with potential for application in sporadic PD.
- Company to focus on expanding its strategic partnerships to continue maximizing the value of its RAP platform.
- 在2025年下半年，健康志願者的MAD安全性、藥代動力學和關鍵藥效學生物標誌物數據。
- 本年度將開始針對SYNGAP1突變引起的神經發育障礙的主要ASO候選藥物進行GLP毒性研究。
- 推進一項新的發現計劃，針對GBA1的regRNA，以提高基因表達，從而治療因GBA1突變引起的帕金森病（PD），並有可能應用於散發性PD。
- 公司將專注於擴大其戰略合作伙伴關係，以繼續最大化其RAP平台的價值。
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