關於北海康成-B公司

北海康成成立於2012年,是一家總部位於中國的全球化的生物製藥公司,致力於罕見病創新療法的研究、開發和商業化。截至2024年6月30日,我們已打造一個由12個活躍藥物資產組成的全面的產品線,針對最常見的罕見病的適應症,具有高度的未滿足需求及巨大的市場潛力。該等強大產品線,包括四個已上市產品及三個處於臨牀後期階段的候選藥物。鑑於中國內地的補償環境持續充滿挑戰、資本市場波動以及生物技術資金有限,北海康成已進一步確定關鍵項目的優先次序,該等項目將在來年實現重大開發和監管里程碑。 我們由一支擁有豐富罕見病行業經驗的管理團隊領導,彼等的經驗涵蓋研發、臨牀開發、法規事務、業務發展及商業化。截至2024年6月30日,我們已經將員工人數精簡至93名全職員工,其中11人擁有博士學位及╱或醫學博士學位,有超過70%的僱員擁有在跨國生物製藥公司工作的經驗。截至2024年8月中旬,我們已進一步精簡人員,全職僱員79人,以降低營運成本。我們的管理團隊擁有在各主要市場(包括中國、美國、歐洲、拉丁美洲及東南亞)成功取得批准並商業化罕見病療法的良好業績。憑藉管理層的專業知識,我們在推動中國罕見病行業的發展及打造罕見病生態系統方面發揮積極作用。例如,我們的創始人薛博士目前擔任中國罕見病聯盟(CHARD)副理事長。 自2012年成立以來,我們已經建立起一套豐富的療法組合,專門針對具有經驗證作用機制的疾病,包括生物製劑、小分子及基因療法。我們將通過向外許可合作以及與學術機構的合作和內部研發持續優化我們的業務產品線。 於罕見病領域,我們擁有七種生物製劑及小分子產品針對多種適應症。該等適應症包括MPSII(即亨特綜合症)及其他溶酶體貯積病(LSDs)、補體介導紊亂、A型血友病、代謝紊亂以及罕見膽汁淤積性肝病,包括ALGS及PFIC。2020年9月,我們在中國內地獲得用於治療黏多糖貯積症II型的海芮思(CAN101)的上市批准。2023年5月,國家藥監局批准邁芮倍用於治療ALGS;香港藥劑業及毒藥管理局及臺灣食品藥物管理署分別於2023年9月及2023年10月作出同樣批准。2021年7月,我們就在中國進行的用於治療PNH的CAN106研究取得國家藥監局的新藥臨牀研究(IND)批准;2022年2月,在新加坡的CAN106I期單劑量遞增研究錄得積極頂線結果;2023年6月,報告了中國PNH患者劑量遞增試驗研究的CAN106Ib期初步積極結果。結果顯示出良好的療效及安全性,LDH呈現出劑量依賴性降低,血紅蛋白水平升高,證實了具有臨牀意義的溶血抑制及輸血依賴性貧血有所改善。此外,於2022年7月,在中國進行的治療戈謝病的CAN103I期試驗完成首例患者給藥,及於2023年1月治療戈謝病的II期試驗完成首例患者給藥。於2024年8月報告中國戈謝病CAN103關鍵試驗的積極頂線數據。 除生物製劑及小分子外,我們正在投資於下一代基因療法技術。基因療法爲罕見且治療方案有限的基因疾病提供了可能的一次性、持久的治療。截至2024年6月30日,我們正在使用AAV sL65衣殼載體開發法佈雷病及龐貝氏病治療方法,我們已從LogicBio Therapeutics獲得針對這兩種適應症的授權。於2023年1月,我們宣佈我們已行使選擇權從馬薩諸塞州立大學Chan醫學院獲得開發、生產和商業化用於治療SMA的新型第二代基因療法的全球獨家授權。此外,我們已從ScriptR Global獲得了一種名爲「StitchR」的雙載體技術的授權,用於治療DMD。StitchR技術能夠透過兩個獨立的AAVs實現更大基因負載的傳遞,是我們目前處於研究發現階段的DMD基因治療項目的基礎。截至2024年6月30日,我們內部生成了DMD臨牀前研究的概念驗證數據。