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Amicus Therapeutics Inc 是一家以患者爲中心、專注於發現、開發和提供新型高質量藥物的生物技術公司,爲患有罕見疾病的人提供服務。公司極爲注重以患者爲中心,致力於推進和擴大用於治療罕見疾病的尖端藥物產品線。該公司擁有一系列產品機會,包括針對患有法布里病且具有可治療基因變異的人的口服精準藥物、針對龐貝氏症的臨牀階段治療範例以及罕見疾病基因治療產品組合。公司有一個部門專注於發現、開發和商業化用於治療一系列毀滅性的罕見疾病和孤兒病的療法。