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UniQure 宣布在一期 I/IIa 臨床試驗 AMT-191 中的第一位患者給藥劑量，用於治療法布里疾病
UniQure N.V.（納斯達克：QURE）已在一個 I/IIa 期臨床試驗中開始對法布里疾病治療的 AMT-191 進行劑量。在美國進行的多中心開放標籤試驗將在兩個升級劑量的群組中評估安全性、耐受性和早期有效症狀。AMT-191 是一種基於 AAV5 的基因療法，將半乳糖苷酶 α（GLA）轉基因提供給活體...

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