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Rocket Pharmaceuticals Inc是一家處於臨牀後期的生物製藥公司,專注於爲罕見且毀滅性的兒童疾病開發基因療法。公司的管線產品包括用於治療 Danaon 病的 RP-A501、用於治療範可尼貧血的 RP-L102、用於治療白細胞黏附缺陷的 RP-L201、用於治療丙酮酸激酶缺乏症的 RP-L301 以及用於治療嬰兒惡性骨硬化症的 RP-L401。公司有一個可報告的業務分部,涉及其基因療法的研發和商業化準備。