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Axovant Gene Therapies Ltd是一家處於臨牀階段的公司,專注於神經退行性疾病的基因治療。該公司正在開發治療衰弱性疾病的管道,包括帕金森病、GM1神經節苷脂病和GM2神經節苷脂病。目前有三個臨牀階段的項目,包括治療帕金森病的AXO-Lenti-PD項目、治療GM1神經節苷脂病的AXO-AAV-GM1項目和治療GM2神經節苷脂病(包括Tay-Sachs和Sandhoff疾病)的AXO-AAV-GM1項目。