Taysha Gene Therapies Inc是一家以患者爲中心的基因治療公司,旨在消除單基因CNS疾病。 它專注於開發和商業化基於AAV的基因療法,以治療罕見和大量患者羣體中的CNS單基因疾病。 該公司開發和商業化具有變革性的基因治療產品。其產品管線包括TSHA-102,這是一種自補性脊髓內給藥的AAV9基因轉移療法,目前正在對Rett綜合症進行臨牀評估。
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