Voyager Therapeutics Inc是一家基因治療公司,專注於爲患有嚴重神經系統疾病的患者開發改變生活的治療方法。它側重於神經系統疾病,其中腺相關病毒或AAV基因治療方法可以增加或減少特定蛋白質的產生,可以減緩或減少患者所經歷的症狀,因此具有臨牀意義的影響。該公司的基因治療平臺TRACER能夠設計、優化、製造和提供基於AAV的基因療法,這些療法有可能在單次給藥後提供持久的療效。其項目包括抗tau抗體(VY-TAU01)、SOD1沉默基因療法(siRNA)、FXN基因療法等。
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