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コペンハーゲンです – 6月28, 2021後期段階にある生物製薬会社Orphazyme A/S(ORPHA.CO；ORPH)は今日、開放ラベル延長(OLE)試験の24カ月間の中期結果を発表し、C型ニマン·ピック病(NPC)の治療の研究によるArimoclomolの36カ月にわたる治療効果および安全性データを提供した。これらのデータはプレゼンテーションではパルセギアン科学会議ニマン·ピコC型疾患の研究に用いられている。

結果により、アリモロールは鼻咽頭癌5領域の臨床重症度尺度(5 D-NPCCS)で測定した鼻咽頭癌の進展を減少することによって、研究参加者に持続的な利益を提供した. 二重盲検期から(平均変化3.5分)アモクロムの投与を開始した被験者は，36カ月間ベースラインからの進行が遅いことが認められた。対照的に、1つの統計モデルによれば、NPC-002二重盲検研究からのプラセボデータと観察性NPC-001研究からの展望性データを結合して、通常の臨床看護を受けた鼻咽頭癌患者の疾病進展は3年後に平均5.2ポイント増加すると推定される。この効果は，あらかじめ指定された亜群で一致し，4歳以上の参加者とミルスタタン治療を受けた者を含む。また，開放ラベル期(平均変化0.9分)に入ってアモクロモ治療を開始した参加者では，24カ月の進行の鈍化が認められた。

ミネソタ州ロチェスターに位置するメイオ臨床児童センター神経学、小児科学と医学遺伝学教授のマーク·パターソン医学博士は“12ケ月の二重盲期の結果により、疾病の進展に臨床意義がある結果を表明し、これらの比較的に長期的なデータは鼓舞的な図を提供し、時間の経過に伴い、アモクロロモアは持続的な利益と一致した安全性を提供できることを示した”と述べた。

36カ月間の治療期間中，アリモロモは一致した安全性を示した。開放ラベル延長段階で観察された有害事象は、二重盲検段階で観察された有害事象と類似している。計41名の患者が二重盲期後にOLEに加入した；33名の患者は現在36カ月にわたる治療を完了している。

Orphazymeは引き続き欧州規制部門の承認を求め、米国NPCにおけるArimoclomolの進路を評価した。