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イプセンのIqirvo® は、原発性胆汁性胆管炎のファーストインクラスPPAR治療薬として米国FDAの迅速承認を受けました-2024年6月10日-12分
Iqirvo®（エラフィブラノール）80mg錠は、原発性胆汁性胆管炎と呼ばれるまれな肝疾患の治療薬として、10年近くぶりに承認された新薬です
肯定的な第III相ELATIVE試験データに基づく承認原発性胆汁性胆管炎は、米国で約10万人が罹患しており、世界中で有病率が高まっています。治療が不十分な場合、肝不全を引き起こす可能性があります。米国がIqirvoを承認したことで、Ipsenはまれな胆汁うっ滞性肝疾患の治療におけるリーダーとしての地位を確立しました
Iqirvoはクラス初の経口で、1日1回のペルオキシソーム増殖因子活性化受容体（PPAR）アゴニストです。Iqirvoは2021年にGENFITからライセンスを取得しました。Iqirvoの早期承認は、ニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディスン1に掲載された第III相ELATIVE試験のデータに基づいています。ELATIVE試験では、イキルボ+UDCA（n=108）とプラセボ+UDCA（=53）で治療した場合、生化学反応という複合主要評価項目を達成した患者が13倍多いことが示されました（それぞれ51％対4％の治療差で47％）。ALPは生化学マーカーで、PBC試験の代理エンドポイントとして使用されます。副次的評価項目では、iQirvo治療を受けた患者のみでALPレベルの正常化が示されました（Iqirvo+UDCA（n=108）では15％、プラセボ+UDCA（n=53）では0％）。ほとんどの患者（95％）は、UDCAと併用した治験治療（イキルボまたはプラセボ）を受けました。研究参加者の10％以上で報告されたIqirvoの最も一般的な副作用は、体重増加、腹痛、下痢、吐き気、嘔吐でした。Iqirvoで治療された研究参加者の中には、筋肉痛、ミオパシー、横紋筋融解症、骨折、胎児と新生児の発育への副作用、薬物誘発性肝障害、過敏反応、または胆道閉塞を経験した人もいました。以下の重要な安全情報をすべて参照してください。「重要な第III相ELATIVE臨床試験のデータから、IqirvoはPBC患者にとって効果的な二次治療薬であり、有益性とリスクデータも良好であることが示されました」と、ワシントン州ノースウェスト肝臓研究所の所長であり、ELATIVE研究の主任研究者であるクリス・コウドリー博士は述べました。「Iqirvoの承認により、米国の医療提供者は、PBC患者のALPレベルを大幅に低下させる可能性のある、満たされていないニーズに対応できるようになります。」PBCはまれな自己免疫性の胆汁うっ滞性肝疾患で、胆汁と毒素の蓄積（胆汁うっ滞）と慢性炎症により、肝臓の不可逆的な線維症（瘢痕）と胆管の破壊が起こります。米国では約10万人が罹患しており、その大多数は女性です。PBCは生涯にわたる病気で、効果的に治療しないと時間の経過とともに悪化し、肝移植や場合によっては早期死亡につながります。PBCは日常生活にも影響を及ぼし、最も一般的な人は重度の疲労症状と衰弱性のかゆみ（そう痒症）を経験します。「PBCを患っている人は、自分が経験した症状が家族、友人、さらには医師によって解消されたように感じることがあります。人生で同様の混乱を経験したことがないからです。PBC患者は、病気の進行や、肝臓の健康状態が悪化するかどうか、いつ悪化するかについて不安を感じることもあります」と、PBCと共に生きる人々を支援する米国の患者支援団体であるPBCersのエグゼクティブプレジデントであるキャロル・ロバーツは述べました。「PBCを患っている人々の現在のニーズを満たすには、PBCに関する早期診断と教育、そして新しい治療法の選択肢が重要です。」Iqirvoは、欧州医薬品庁（EMA）と英国医薬品・ヘルスケア製品規制庁（MHRA）に提出され、PBCの承認を求めています。EMAとMHRAの最終的な規制決定は2024年後半に予定されています。IqirvoのFDA承認は、米国の患者が利用できるまれな胆汁うっ滞性肝疾患に対するイプセンの治療ポートフォリオをさらに強化します。これには、進行性家族性肝内胆汁うっ滞（PFIC）の3か月以上の患者のそう痒症の治療や、生後12か月のアラジール症候群患者の胆汁うっ滞性掻痒症の治療のためのFDA承認薬が含まれます（ALGS)。
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