Jaguar8 が銘柄にコメントしました · 2024/06/11 05:35

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IpsenのIqirvo®が、まれな初発性胆汁性胆管炎のPPAR治療として、米国FDAから加速承認を受ける（2024年6月10日、12分の読書時間の記事）

Iqirvo®（elafibranor）80 mg錠は、初発性胆汁性胆管炎と呼ばれるまれな肝疾患の治療のために10年ぶりに承認された新薬です。

肝臓の希少な混合性胆汁性肝疾患である主要原発性胆汁性胆管炎には、約10万人が米国で感受し、グローバルでその発生率が増加しています。肝不全を引き起こす可能性があり、適切に治療されない場合があるため、ポジティブな第III相ELATIVE試験データに基づく承認がなされました。Iqirvoの米国での承認により、アイプセンは希少な胆汁性肝疾患の治療におけるリーダーとなります。

Iqirvoは、一日一回の経口投与ペロキシソーム増殖因子活性化受容体（PPAR）アゴニストの切り開きです。Iqirvoは、2021年にGENFItからライセンスされました。Iqirvoの加速承認は、米国の第III相ELATIVE試験のデータに基づいており、そこでは、IqirvoとUDCAを併用した患者（n=108）に対する治療が、プラセボとUDCA（それぞれ51％と4％、治療差47％）と比較されました。ALPは生化学マーカーで、PBC試験での代理終点として使用されます。二次終点では、ALP値の正常化は、Iqirvo治療のみの患者でのみ（IqirvoとUDCAの併用治療（n=108）で15％、プラセボとUDCAの併用治療（n=53）で0％）示されました。ほとんどの患者（95％）は、UDCAと組み合わせて研究治療（Iqirvoまたはプラセボ）を受けました。Iqirvoで報告された副作用のうち、10％以上の研究参加者で報告されたものは、体重増加、腹痛、下痢、吐き気、嘔吐でした。Iqirvoで治療された一部の研究参加者は筋痛、筋無力症および横紋筋融解症、骨折、胎児および新生児の発達への有害影響、薬物性肝障害、過敏症反応、または胆管閉塞を経験しました。完全な重要な安全性情報については、以下をご確認ください。ELATIVE臨床試験の決定的な第III相データから、Iqirvoは有益な効果とリスクデータを有するPBC患者の二次治療として効果的であることが示されました。ELATIVE研究の主要な調査員であるワシントンのLiver Institute NorthwestのKris Kowdley医師は、「Iqirvoの承認により、米国の医療提供者は、我々のPBC患者のためにALP値を著しく低減する可能性がある未解決の医療ニーズに対処することができます」と述べています。PBCは、胆汁と毒素（胆汁瘤）の蓄積と慢性炎症が、肝臓の不可逆的な線維化（瘢痕形成）と胆管の破壊を引き起こすまれな自己免疫性の胆汁閉塞性肝疾患です。米国で約100,000人に影響し、その大部分が女性であり、効果的に治療しない場合、時間の経過とともに悪化し、肝移植を必要とし、一部の場合は早期死亡に至ることがあります。 PBCは、日常生活にも影響を与え、人々は主に重度の疲労症状や苦痛に苦しんでいます（かゆみ）。米国のPBC患者を支援する患者団体であるPBCersのエグゼクティブプレジデントであるCarol Robertsは、「PBCで生活する人々は、彼らが経験する症状が彼らの家族、友人、または医師によって無視される可能性があるため、混乱するかもしれないと感じるかもしれません。それらの生活を乱すものであることに。PBCを取り巻く問題についての早期の診断と教育、新しい治療法を備えることは、PBCで生活する人々の現在のニーズを満たすために重要です。」Iqirvoは、PBCの認可を目的として欧州医薬品庁（EMA）および英国医薬品および医療製品規制機関（MHRA）に提出され、EMAおよびMHRAの規制決定の最終決定は、2024年下半期に予想されています。IqirvoのFDA承認は、米国の患者に利用可能なまれな胆汁性肝疾患の治療法としてIpsenが提供する治療法のポートフォリオを強化しています。これには、3か月以上のプログレッシブ家族性肝内胆汁淤滞（PFIC）患者のかゆみの治療にFDAが承認した薬剤、および12か月以上のアラジール症候群（ALGS）患者の胆汁性かゆみの治療にFDAが承認した薬剤が含まれます。

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