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ビームセラピューティクスは、アメリカ血液学会（ASH）の年次会議で、非遺伝毒性抗体ベースのコンディショニングアプローチであるESCAPEの概念の証明を示す新しい非人類サル（NHP）データを発表しました。

ビームセラピューティクス（NASDAQ: BEAM）は、ASH年次会議で、ESCコンディショニングプラットフォームの新しいデータを発表しました。データは、非人類サル（NHPs）において非遺伝毒性コンディショニングアプローチの概念の証明に成功したことを示しています。

プラットフォームには、BEAm-103（CD117モノクローナル抗体）および胎児ヘモグロビン（HbF）を増やすために設計された細胞療法であるBEAm-104の2つの検討対象製品が含まれています。主な発見には、ベース編集された造血幹細胞の長期定着、移植後にHbFを含む細胞が80％以上に達し、γ-グロビンのレベルが40％を超えることが挙げられます。治療は支持療法を必要とせずに、よく耐えられました。

同社は、2024年末までに、治療法を必要としない状態にあるシックルセル病およびβ-地中海貧血の両方について、第1相を可能にする研究を開始する予定です。

新規買の証拠概念が達成されました。NHPスタディでは、移植後にHbF含有細胞が80%以上です。
治療は輸血や抗生物質が必要なく、よく耐えられました。
6か月以上の長期移植が実証されました。
第1相有効性試験は2024年末に計画されています。