欧州委員会(EC)は、ホモ接合性家族性高コレステロール血症(HoFH)を持つ6ヶ月未満の子供に対するEvkeeza®（evinacumab）の承認を拡大しました。01/06/2025 - 午前1時

ウルトラジェニックスファーマシューティカル株式会社（NASDAQ: RARE） は、欧州委員会が承認を拡大したと発表しました Evkeeza（evinacumab） 6ヶ月以上のホモ接合型家族性高コレステロール血症（HoFH）を持つ小児を治療するために、このウルトラジェニックな遺伝状態であることが特に危険な高コレステロール値を引き起こすとされる6ヶ月以上の小児で、EvkeezaがEUで初めて承認された医薬品です。

承認は、4週ごとに15mg/kgの投与量を受ける際、若年患者でのLDL-Cの減少が成人と同等またはそれ以上であると予測されるモデルベースの外挿分析に基づいて行われました。1〜4歳の患者5人からの支持データにより、臨床的に有意なLDL-Cの減少が、年配の患者と一貫して見られました。安全性プロファイルは、年長小児患者と同様であることが予想されます。

Evkeezaは現在、イギリス、アメリカ、カナダ、日本など8カ国で払い戻しが行われ、販売されています。13カ国で早期アクセスプログラムも利用可能です。

Evkeeza®のHoFH治療のためのEC承認延長は、6ヶ月の小児を対象にしたものであり、重要な治療上の進歩を表しています 重要な治療上の進歩を表しています若年児と大人と比較して同等または優れたLDL-Cの低下を示す効果データは特に説得力があります。 1〜4歳の5人の患者でのモデルベースの推測分析は、現実世界の慈悲深い使用データと組み合わされています 臨床的に意義のあるLDL-Cの低下.

6ヶ月から5歳までの年齢層への拡大は、HoFH治療における重大な未解決のニーズに対処しています。 早期介入が重要です。これらの患者は、危険な高いLDL-Cレベルによる重篤な心血管リスクに直面しています。 年齢層間で一貫した安全性プロファイルと慈悲深い使用における新しい安全上の懸念の欠如は、リスクと利益のバランスを強化しています。

投資家にとって、この承認はEvkeezaのEUにおける対象市場を拡大しますが、HoFHの超希少性は直接的な売上高への影響は限定的かもしれません。 より広い意義は、ウルトラジェニックスの希少疾患薬の開発と商品化の能力を実証することにあります。

この承認の商業上の含意は微妙です。 HoFHは非常に少数の患者集団に影響を与えます - およそ 30万人中の1人 希少疾病治療は通常、プレミアム価格を要求します。6か月からの承認は、Evkeezaの市場ポジションを強化しました。 EUにおけるこの年齢層向けの唯一の承認済み治療薬 この年齢層におけるEUでの唯一の承認済み治療法。

現在、八つの主要市場（英国、米国、カナダ、イタリア、日本、オランダ、スペイン、ルクセンブルク）での払い戻しと商業的入手可能性に加え、13か国での早期アクセスが強力な市場浸透戦略を示しています。この地理的範囲は、拡大した年齢指定と組み合わされ、UltragenyxがHoFH市場のより大きなシェアを獲得するよう位置づけています。

非常に若いHoFH患者向けの治療法の不足は、払い戻しが確保されている場所での急速な採用の可能性を示唆しています。この年齢層における未解決の医療ニーズと最初の先行者利点は、有利な価格設定および払い戻し交渉をサポートする可能性があります。