今回の下落は合理的ですか？

$ニューアムステルダム・ファーマ (NAMS.US)$NewAmsterdam Pharma（NAMS）は、家族性高コレステロール血症のヘテロ接合子患者のためのコレステロール低下薬obicetrapibの第3相臨床試験が主要評価項目に達したと発表しましたが、発表後に株価が8%超下落しています。したがって、この下落に関連する詳細情報を調べて、さらに評価する必要があります。

obicetrapibは、従来治療が効果的でなく、または耐性が不十分な低密度リポ蛋白コレステロール（「LDL-C」）が高く、心血管疾患（「cvd」）リスクがある患者の治療に用いられる薬です。

今回の臨床試験の対象となる患者の選択基準について

研究概要

概要

本研究は、プラセボ対照、二重盲検、ランダム化、第3相試験であり、ヘテロ接合性家族性高コレステロール血症を有する患者を対象として、obicetrapibの有効性、安全性、耐用性を評価するものです。スクリーニング期間は最大14日間かかります。その後、患者はプラセボまたは10mgのobicetrapibにランダム化され、365日間の治療期間があります。治療期間後、参加者は終了時のフォローアップ訪問を受けます。

詳細説明

本研究は、最大許容される脂質修正療法（ATV（40または80）、または（ROS 20または40 mg）、Ezetimide、Bempedoic Acid、PCSK9標的療法、少なくとも4回投与）を受けた患者を対象として、ダイエットおよび最大許容脂質低下療法の補助としてobicetrapibの有効性、安全性、耐性を評価するプラセボ対照、二重盲検、ランダム化、第3相試験です。スクリーニング期間は最大14日間かかります。その後、患者はプラセボまたは10mgのobicetrapibにランダム化され、365日間の治療期間があります。治療期間後、参加者は終了時のフォローアップ訪問を受けます。

選択基準：

1）遺伝子型（スクリーニング評価ではありません）、WHO基準/ Dutch Lipid Clinical Network基準でスコアが8点以上であるヘテロ接合性家族性高コレステロール血症（FH）を抱えること、または明確または可能な家族性高コレステロール血症（FH）のSimon Broome Register診断基準

少なくともスクリーニング前8週間以上、ATV（40または80）、または（ROS 20または40mg）、エゼチミド、ベンペドイク酸、PCSK9標的療法など、最大許容される脂質修正療法

空腹時血清LDL-C≧70mg/dL（≧1.80mmol/L）
ClinicalTrials.gov

🔺臨床結果

ニューアムステルダム社の主要な臨床開発プログラムの1つであるBROOKLYNは、LDL-Cが十分に制御されていない鎮静耐性リピッド降下療法により、異型家族性高コレステロール血症（HeFH）を有する成人患者でobicetrapibを評価するために設計されました。

BROOKLYN試験は、プラセボに対して84日目に36.3％のLS平均減少（p <0.0001）を達成し、365日目にはLS平均LDL-C減少41.5％（p <0.0001）が維持され、他のバイオマーカー（高密度リポ蛋白コレステロール（「HDL-C」）、非HDL-C、リポ蛋白（「Lp(a)」）、およびアポリポ蛋白b（「ApoB」））の減少も統計的有意性を持っており、会社の以前の臨床試験から報告されたデータと一致しています。
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「今回の発表は、ニューアムステルダム、HeFHコミュニティ、CVD全般にとって重要なマイルストーンです。脂質降下療法が広く普及しているにもかかわらず、CVD関連の死亡率は上昇し、患者はLDL-Cの目標を上回っています。患者と医師は追加オプションが必要です。 BROOKLYN試験の結果は非常に興奮しており、難しい患者集団でのobicetrapibのLDL-C減少の潜在能力を支持しています。 アンビベントと副作用による中止は、フェーズ2試験で観察されたものと一致して、プラセボと同様でした。安全集団では、血圧の上昇や、肝臓酵素、hs-CRP、腎機能についてプラセボとの差はありませんでした。 2024年第4四半期に予想されるBROADWAYのトップラインデータと、2025年第1四半期に予想されるTANDEmのトップラインデータによって、これらの結果を基にさらなる研究を進めることを楽しみにしています。 」

「今日発表されたデータは、多数の脂質降下療法を受けたHeFH患者で、obicetrapibがLDL-Cを有意に減少させる可能性があることを示しています。このような困難な患者集団にとって新しい経口選択肢になる可能性がある場合、obicetrapibの潜在的な可能性に非常に励まされ、残りのobicetrapib主要プログラムでニューアムステルダムチームとパートナーになることを楽しみにしています。」

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🔺主要な第3 テストBROOKLYNの設計

52週、グローバル、主要な第3フェーズ、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照多施設試験は、LDL-Cが十分に制御されていないHeFH患者で最大限の耐性リピッド降下療法の補助としての10mgのobicetrapibの有効性と安全性を評価しました。北米、ヨーロッパ、アフリカのサイトで実施されました。354人の患者がランダム化され、1日1回経口投与された食事と共に10mgのobicetrapibまたはプラセボ投与（または投与なし）を2：1で受けました。obicetrapib群の登録患者の平均ベースラインLDL-Cは、スクリーニング中に高強度スタチン使用を報告した患者の約79％により123mg/dLでした。女性は研究人口の約53％を占め、参加者のベースライン時の中央年齢は57歳でした。

主要評価項目は、84日後のobicetrapib 10mgとプラセボとのベースラインからのLDL-Cのパーセント変化でした。次点は、obicetrapib 10mgとプラセボとの比較で84日後のHDL-C、非HDL-C、Apo bおよびLp(a)のパーセントの変化も含まれています。試験はまた、obicetrapibの安全性および耐容性プロファイルを評価しました。

💰結論

今回の臨床試験の結果は、株価の下落に十分な理由にはなりません。多分、主力は意図的に株価を押し下げてチップを取り込んでいるだけなので、心配する必要はありません。 $NEWAMSTERDAM PHARMA CO NV C/WTS (TO PUR COM) (NAMSW.US)$の過剰な保有ポジションを維持する必要はありません。