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$DAWNは、FIREFLY-1 Phase IIの読み取りに基づき、2024年4月30日にPDUFAを受けて優先レビューを受けました。一方、承認後に優先レビューバウチャー（PRV）を受賞しました。承認による売却価格の範囲は、6,700万から3億5,000万の間で報告されており、承認後の巨大な価値をもたらします。
審査中の候補としてトボラフェニブがあります。様々な遺伝子突然変異・融合に対して、タイプII RAF阻害剤として作用します。このパン-RAF阻害剤は、dabrafenib、encorafenib、vemurafenibを含む市販の一代目RAF阻害剤よりも優れており、既にBRAF V600遺伝子変異を有するメラノーマ患者に対して臨床的な効果が明らかになっています。
この薬は、小児の低悪性度グリオーマ(pLGGs)を対象にしています。これは、小児の脳腫瘍のうち最も多く（小児の中枢神経系腫瘍の1/3）を占め、BRAF変異が主な原因です。総患者数は年間約2000〜3000人と推定されています。
第II相研究の結果はかなり良好で、nature medicineに掲載されました。いくつかの考察を以下に示します：
臨床研究の対象は、6か月から25歳までの1回以上の前治療を受けた患者77人でした。
有効性：主要エンドポイントのORRは、RANO-HGG評価に基づいて67％に達しました。新しく発表されたRANO評価でも51％のORRがありました。1回以上の前治療後に放射線診断進行を示した患者を考慮すると、非常に印象的だと思います。
非常に管理しやすい安全性プロファイル：主な副作用は髪の色の変化で、貧血と疲れが少し見られました。
子供にやさしい：週に1回投与（錠剤または液体製剤）
2026年までのキャッシュシェア
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