Neuren製薬の株が11％上昇しました。第2フェーズの試験結果が好ましい結果を示しています。

2024年5月27日 - 今日、株式の株価は $Neuren Pharmaceuticals Ltd(NEU.AU)$同社は、PittHopkinsの症状に顕著な改善が見られたことを発表した後、株価がA $23.00まで11.05％上昇しました。

NNZ-2591は、神経発達障害であるPitt Hopkins症候群を抱える人々の生活を改善するためにNeuren製薬が開発した治療薬です。第2フェーズの試験結果は、コミュニケーション、社会的相互作用、認知能力、および運動能力など、Pitt Hopkins症候群の臨床的に重要な側面で改善が見られました。

Pitt Hopkins症候群について
Pitt Hopkins症候群（PTHS）は、染色体18上のTCF4遺伝子の1つのコピーの喪失または変異によって引き起こされる神経発達障害です。 PTHsの発生率は、34,000から41,000人に1人と推定されています。 PTHsの特徴は、中程度から重度の知的障害、行動の違い、覚醒中の過呼吸と/または息止め、癲癇、消化器の問題、言語の欠如、睡眠障害、定型的な手の動き、特徴的な顔の特徴があります。 PTHSの一部の個体は自閉症と診断されています。 PTHSに関する詳細な情報は、次で入手できます：ホーム-ピット・ホプキンス研究財団

Neurenは、幼児期に現れる多くの深刻な神経疾患の治療のための新しい薬剤療法を開発しています。緊急の未対応ニーズを認識して、すべてのプログラムは米国で「オーファンドラッグ（希少疾患用医薬品）」指定を受けています。オーファンドラッグ指定は、希少で深刻な疾患の治療法の開発を促進するためのインセンティブを提供します。『DAYBUE』（トロフィネチド）は、米国食品医薬品局（FDA）によって、成人および2歳以上の小児患者のRett症候群の治療に承認されています。Neurenは、トロフィネチドの開発および商業化のためにアカディア・ファーマシューティカルズに対して独占的な世界規模のライセンスを付与しました。
Neurenの2番目の薬剤候補であるNNZ-2591は、複数の神経発達障害の第2相開発中であり、フェーラン・マクダーミッド症候群およびPitt Hopkins症候群の第2相臨床試験で良好な結果が得られています。