統計的に有意なALS研究の詳細について
⚫️BCLIの主なターゲットは、致命的な筋萎縮性側索硬化症（ALS / MND /ルー・ゲーリッグ病）です。
BCLIのPIII試験データの事後分析により、BCLIのNurOwn®（debamestrocel、MSC-NTF）は、ALS初期段階の患者に対して統計的に有意な臨床効果があり、プラセボ試験者はより速く悪化するということが示されています。プラセボ試験者はより速く悪化する。
▪️査読付き研究（2024年3月）によると、BCLIのNurOwn®はALSのNfLバイオマーカーにポジティブな影響を与えることが示されています。
▪️これらやその他の要因が、FDAがNurOwn® PIIIb ALS試験のSPA拘束力を持つ約束に署名するよう説得しました。
BCLIは規制上の最低価値のNASDAQコンプライアンスを回復しました。
私たちの評価は、患者数が少ない米国市場のみをカバーし、EU / UK市場を除外しています。
BCLIのNurOwn®（debamestrocel、MSC-NTF）によって治療されたBCLIのPIII初期段階（軽度〜中度）のALS患者（基線ALSFRS-Rスコア≧35）の事後分析では、ALS疾患進行の減速に関して肯定的な臨床反応が観察されました（主要評価項目）。ただし、PIII試験コホートは23％の進行したALS患者で構成されていました（可能なフロア効果で主要および二次エンドポイントの統計分析が不明瞭になっています）。
新しいPIIIb試験は、ALSFRS-Rスコア≧35のコホートを募集するように設計されています。
さらに、より最近の査読付き研究では、ALS病理に関与する特定のバイオマーカー、特にNfL、LAP、Galectin-1が、NurOwn®（debamestrocel、MSC-NTF）で治療された参加者の肯定的な臨床結果を予測することが判明しました。
新しい試験デザインが成功裏に実行された場合、私たちはBCLIの強くポジティブな評価転換点を予想しています。
ALS：高い未満足医療ニーズ筋萎縮性側索硬化症（ALS）は、脳および脊髄の運動神経細胞に影響を与える致死的な神経変性疾患（NDD）です。
▪️世界中におよそ45万人のALS患者がいると推定されています（アメリカ30,000人、ヨーロッパ51,000人）。診断後の中央生存期間は2～5年です。
▪️現在の治療オプションは非常に限られています。 TofersenはALS患者のわずか2％を対象としています。ALS進行の遅延/逆転のための高い需要があります。
免責事項：このコミュニティは、Moomoo Technologies Inc.が教育目的でのみ提供するものです。
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