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$ニューロジーン (NGNE.US)$ ニュース Neurogeneは、Rett症候群のNGN-401遺伝子治療の第1/...

ニュース
Neurogeneは、Rett症候群のNGN-401遺伝子治療の第1/2相試験の安全性データのASGCT Meetingにおける発表を予定しています。
ニューヨーク-(BUSINESS WIRE)-珍しい神経疾患に罹患した患者や家族に、ライフチェンジングな遺伝子治療薬を提供するために設立された臨床段階の会社であるNeurogene Inc.(Nasdaq:NGNE)は、現在進行中のRett症候群の第1/2相遺伝子治療臨床試験からの初期の安全性および耐容性データが、アメリカ遺伝子・細胞治療学会(ASGCT)年次集会で発表される。データによれば、NGN-401遺伝子治療候補は一般的によく耐えられており、患者全員において、治療誘発性または手順関連の重篤な有害事象またはMeCP2の過剰発現に関連する毒性の徴候は観察されていない。これには、残余MeCP2機能をもたらすと予測される軽度の変異を有する患者を含む。
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