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Neurogeneは、ASGCt会議でレット症候群のためのNGN-401遺伝子治療の第1/2相試験の安全データの発表を予定しています
ニューヨーク--(BUSINESS WIRE)-- Neurogene Inc.（NASDAQ: NGNE）は、希少な神経疾患に苦しむ患者や家族に画期的な遺伝子医薬品を提供するために設立された臨床段階の企業で、本日、Rett症候群の第1/2相遺伝子治療臨床試験からの初期の安全性および耐容性データがアメリカ遺伝子・細胞療法学会（ASGCT）年次会議で発表されることを発表しました。データによると、NGN-401遺伝子治療候補は一般的によく耐容されており、重大な有害事象やMeCP2過剰発現に関連する毒性の徴候に関連した治療関連有害事象や手技関連の重篤な有害事象が観察されていないことが示されました。症例は、残存MeCP2機能であると予測される軽度の変異を持つ患者を含んでいます。
免責事項：このコミュニティは、Moomoo Technologies Inc.が教育目的でのみ提供するものです。
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