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セレクティスがNature Communicationsでのサザン病の非ウィルス遺伝子治療手法を発表しました
セレクティスは、非ウイルスベースの方法を使用した、形質細胞と祖細胞における HBB 遺伝子の正確な修正のための TALEN® 技術を利用した、鎌状赤血球病（SCD）の遺伝子治療において、Nature Communications に発表された新しい方法が大きな進歩であることを発表した。この方法により、治療を受けた細胞の正常ヘモグロビンの発現率が 50% 以上に達し、有害な副作用なしに鎌状赤血球表現型を効果的に修正することができます。動物モデルでの有望な治療的潜在性および効率的な移植が示されており、臨床応用の準備が整いました。この革新的なアプローチにより、SCDおよびその他の遺伝性疾患に対する治療の可能性が広がることとなります。
免責事項：このコミュニティは、Moomoo Technologies Inc.が教育目的でのみ提供するものです。
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