イノザイムファーマ(ナスダック:INZY)は、Cells誌にて、骨の健康および血管機能に影響を及ぼす希少な疾患の範囲を治療するためのリードENPP1酵素置換療法(ERT)候補であるINZ-701の可能性を支持する動物実験データを発表しました。この研究は、ENPP1欠損マウスと野生型マウスの両方で、INZ-701が内膜増殖を抑制する能力を示し、従来のERTを超える可能性のある応用範囲を示しています。
主要な研究結果によると、INZ-701は、PPi-Adenosine経路の欠陥に対処するために、無機ピロリン酸(PPi)およびアデノシンのレベルを増加させることが示されました。この経路は、骨の健康と血管機能を調整するために重要です。この研究は、ENPP1のアデノシン産生における役割を明らかにし、異常な鉱化の予防と内膜増殖の抑制において、その二重作用を説明しています。これらの結果により、INZ-701はPPi-Adenosine経路障害によって引き起こされる複数の希少疾患に対する有望な治療法として位置付けられました。