ニュース
レジスタンスの支援が根拠として、アリモクロモールがニーマン-ピック病タイプCの患者にとって有効な治療法として承認されることになるとFDA諮問委員会が賛成多数で採決
ジェブラ・セラピューティクスは、アリモクロモールがニーマンピック病タイプCの患者の治療として承認されるために、米国食品医薬品局諮問委員会が有利な投票をしたと発表しました。
FDAの遺伝子代謝疾患諮問委員会は、データが希少な進行性遺伝子疾患を持つ患者の治療にアリモクロモールが有効であることを支持しており、11-5の賛成多数で投票しました。しかし、委員会の推奨はFDAによって検討されるものの、法的拘束力はありません。
ジェブラの社長兼CEOであるニール・マクファーレンは、同社は引き続き承認への道を楽観的に見ていると述べました。
全国希少疾患患者団体連合会のウェブサイトによると、NPCは、体内でコレステロールやその他の脂肪物質が細胞内に移動できないために特徴付けられます。これにより、これらの物質の異常な蓄積が体内で起こることがあります。現在、この病気の治療法はありません。
アリモクロモールは、FDAによりオーファンドラッグ指定、ファストトラック指定、ブレイクスルー療法指定、希少小児疾患指定を受けています。また、同社によれば、NPCの治療のために欧州医薬品庁により希少医薬品指定を受けました。
FDAの遺伝子代謝疾患諮問委員会は、データが希少な進行性遺伝子疾患を持つ患者の治療にアリモクロモールが有効であることを支持しており、11-5の賛成多数で投票しました。しかし、委員会の推奨はFDAによって検討されるものの、法的拘束力はありません。
ジェブラの社長兼CEOであるニール・マクファーレンは、同社は引き続き承認への道を楽観的に見ていると述べました。
全国希少疾患患者団体連合会のウェブサイトによると、NPCは、体内でコレステロールやその他の脂肪物質が細胞内に移動できないために特徴付けられます。これにより、これらの物質の異常な蓄積が体内で起こることがあります。現在、この病気の治療法はありません。
アリモクロモールは、FDAによりオーファンドラッグ指定、ファストトラック指定、ブレイクスルー療法指定、希少小児疾患指定を受けています。また、同社によれば、NPCの治療のために欧州医薬品庁により希少医薬品指定を受けました。
免責事項：このコミュニティは、Moomoo Technologies Inc.が教育目的でのみ提供するものです。
さらに詳しい情報
コメント
サインインコメントをする
Spread kindness and love. Life is short. Don’t let greed eat you.
1394フォロワー
79フォロー中
10K訪問者
フォロー