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uniQureは、Fabry病治療のためのAMt-191の第I / IIa臨床試験の最初の患者の投与を発表
uniQure N.V.（NASDAQ：QURE）は、Fabry病治療のためのAMt-191の第I / IIa臨床試験の投与を開始しました。米国の多施設、オープンラベル試験では、2つの用量エスカレートコホートで安全性、耐容性、および早期効果の兆候を評価します。AMt-191は、肝臓にガラクトシダーゼα（GLA）トランスジーンを送達するAAV5ベースの遺伝子療法です。Fabry患者のα-ガラクトシダーゼA酵素欠乏を解決することを目的としています。
この試験には、最大6人の成人男性患者を含む2つのコホートがあり、低用量（6x10^13 gc / kg）および高用量（3x10 ^ 14 gc / kg）を静脈内投与します。患者は24か月間フォローアップされます。このマイルストーンは、uniQureが今年新しい3つの遺伝子療法を臨床研究に進めるという目標に合致しています。Huntington病、側頭葉てんかん、SOD1-ALSプログラムも並行して進行中です。
uniQure N.V.（NASDAQ：QURE）は、Fabry病治療のためのAMt-191の第I / IIa臨床試験の投与を開始しました。米国の多施設、オープンラベル試験では、2つの用量エスカレートコホートで安全性、耐容性、および早期効果の兆候を評価します。AMt-191は、肝臓にガラクトシダーゼα（GLA）トランスジーンを送達するAAV5ベースの遺伝子療法です。Fabry患者のα-ガラクトシダーゼA酵素欠乏を解決することを目的としています。
この試験には、最大6人の成人男性患者を含む2つのコホートがあり、低用量（6x10^13 gc / kg）および高用量（3x10 ^ 14 gc / kg）を静脈内投与します。患者は24か月間フォローアップされます。このマイルストーンは、uniQureが今年新しい3つの遺伝子療法を臨床研究に進めるという目標に合致しています。Huntington病、側頭葉てんかん、SOD1-ALSプログラムも並行して進行中です。
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