Jaguar8 が銘柄にコメントしました · 2024/09/05 21:05

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シクロセラピューティクスは、ニーマンピック病タイプC1（NPC1）の治療のための継続中の主要な第3相臨床試験とサブスタディからの励ましを受けた予備的安全性データを発表します

シクロセラピューティクス (ナスダック: CYTH)は、SSIEm年次シンポジウム2024で、Niemann-Pick病タイプC1（NPC1）のTrappsol® Cyclo™を評価するTransportNPC™の進行中の重要な第3相研究と副研究での励みになる予備的な安全データを発表しました。TransportNPC™研究は、104人の参加者を擁するNPC1のための最も包括的な対照的な重要な研究です。主なハイライトは次のとおりです：

1. 48週間の中間解析からのトップラインデータは2025年の上半期に予想されています
2. Trappsol® Cyclo™は一貫した安全プロファイルでよく耐容性を示しています
3. 625件の有害事象が報告され、80％がGrade 1（軽度）でした
4. 安全上の懸念が理由で患者はいませんでした
5. サブスタディは3歳未満の10人の患者を対象にした登録を完了しました

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