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ニュース
プロタラセラピューティックが、親処置に依存する患者におけるコリン欠乏および肝損傷の有病率を評価する予備観察研究THRIVE-1の結果を発表
• 親様サポートに依存している患者の78%がコリン欠乏であり、そのうちの63%の患者が肝機能障害（脂肪肝、胆汁うっ滞、肝胆管損傷を含む）を示していました。
• この人口集団には、IVコリン塩化物が重要な未解決の医療需要を満たすことができます。
• 会社は2025年第1四半期にIVコリン塩化物の決定的なPk試験の初めての患者に投薬することを予定しています。
2024年9月9日、Protara Therapeutics、Inc. （NASDAQ: TARA）は、がんおよび希少疾患の治療に革新的な療法を開発している臨床段階の企業であることを発表しました。TARAヨーロッパ臨床栄養および代謝学会（ESPEN）の46回目の会議（2024年9月7日から9月10日まで、ミラノ）で、Choline欠乏症と肝損傷の有病率を評価する前向き観察研究であるTHRIVE-1の結果が発表されました。
この研究では、PSに依存している患者のうち78%がコリン欠乏であり、コリン欠乏の参加者の63%が肝機能不全を含む肝障害を有していることがわかりました。これは、この患者集団において経口または腸管栄養が不可能、不十分、または禁忌となった場合にコリンの IV 導入補充療法として開発されている。
「この研究の結果は、PSに依存している多くの人々がIVコリン塩化物の治療の恩恵を受ける可能性があることを再確認しています」と発言したのは、Palle Bekker Jeppesen m.D., Ph.D.さん、リグスホスピタレ、コペンハーゲン大学病院、コペンハーゲン、デンマークの消化器不全および肝疾患学の臨床教授です。「コリンはPSに依存している患者にとって必須であり、欠乏は肝損傷、神経心理学的障害、筋肉障害、血栓形成異常を引き起こす可能性があります。経口または腸管コリン補充療法が選択肢でない患者にとって、コリンのIV製剤へのアクセスは意義深く患者に影響を与える可能性があります。」
「PSに依存している患者に対する承認されたIVコリン製品は、米国およびヨーロッパのトップ医療協会がこれらの患者に対するコリン治療を推奨しているにもかかわらず、現在、世界的に利用できません」とプロタラセラピューティックのCEOであるジェシー・シェファーマンは述べました。 「私たちは、PSコミュニティに初めて承認されたIVコリンの製剤をもたらすことにコミットしており、2025年第1四半期に登録試験を開始することを楽しみにしています。」
THRIVE-1スタディと結果
THRIVE-1は、PSに依存している腸不全患者の思春期および成人患者を対象とした多施設横断型前向き観察研究であり、78人の患者を対象として、コリン欠乏と肝障害の有病率を評価しました。
78％（61/78）の患者がコリン欠乏であり、その中の63％（38/60）の患者には、脂肪肝、胆汁淤滞、肝胆管損傷の徴候などの肝機能障害が見られました。
アメリカ親水栄養学会（ASPEN）の「商業的に入手可能なIV多種ビタミンおよび多微量元素製剤の変更の推奨事項」やESPENの「在宅用親水栄養療法に関するガイドライン」によれば、IVコリンはPSを受けている患者に推奨されています。
米国食品医薬品局（FDA）のフィードバックに基づいて、ProtaraはTHRIVE-3でIVコリン塩化物の安全性と有効性を評価する予定であり、まず使用量確認のための連続登録第2b/3相試験を行い、親水栄養療法を受けている思春期および成人を対象とした二重盲検、無作為化、プラセボ対照試験を行います。
• この人口集団には、IVコリン塩化物が重要な未解決の医療需要を満たすことができます。
• 会社は2025年第1四半期にIVコリン塩化物の決定的なPk試験の初めての患者に投薬することを予定しています。
2024年9月9日、Protara Therapeutics、Inc. （NASDAQ: TARA）は、がんおよび希少疾患の治療に革新的な療法を開発している臨床段階の企業であることを発表しました。TARAヨーロッパ臨床栄養および代謝学会（ESPEN）の46回目の会議（2024年9月7日から9月10日まで、ミラノ）で、Choline欠乏症と肝損傷の有病率を評価する前向き観察研究であるTHRIVE-1の結果が発表されました。
この研究では、PSに依存している患者のうち78%がコリン欠乏であり、コリン欠乏の参加者の63%が肝機能不全を含む肝障害を有していることがわかりました。これは、この患者集団において経口または腸管栄養が不可能、不十分、または禁忌となった場合にコリンの IV 導入補充療法として開発されている。
「この研究の結果は、PSに依存している多くの人々がIVコリン塩化物の治療の恩恵を受ける可能性があることを再確認しています」と発言したのは、Palle Bekker Jeppesen m.D., Ph.D.さん、リグスホスピタレ、コペンハーゲン大学病院、コペンハーゲン、デンマークの消化器不全および肝疾患学の臨床教授です。「コリンはPSに依存している患者にとって必須であり、欠乏は肝損傷、神経心理学的障害、筋肉障害、血栓形成異常を引き起こす可能性があります。経口または腸管コリン補充療法が選択肢でない患者にとって、コリンのIV製剤へのアクセスは意義深く患者に影響を与える可能性があります。」
「PSに依存している患者に対する承認されたIVコリン製品は、米国およびヨーロッパのトップ医療協会がこれらの患者に対するコリン治療を推奨しているにもかかわらず、現在、世界的に利用できません」とプロタラセラピューティックのCEOであるジェシー・シェファーマンは述べました。 「私たちは、PSコミュニティに初めて承認されたIVコリンの製剤をもたらすことにコミットしており、2025年第1四半期に登録試験を開始することを楽しみにしています。」
THRIVE-1スタディと結果
THRIVE-1は、PSに依存している腸不全患者の思春期および成人患者を対象とした多施設横断型前向き観察研究であり、78人の患者を対象として、コリン欠乏と肝障害の有病率を評価しました。
78％（61/78）の患者がコリン欠乏であり、その中の63％（38/60）の患者には、脂肪肝、胆汁淤滞、肝胆管損傷の徴候などの肝機能障害が見られました。
アメリカ親水栄養学会（ASPEN）の「商業的に入手可能なIV多種ビタミンおよび多微量元素製剤の変更の推奨事項」やESPENの「在宅用親水栄養療法に関するガイドライン」によれば、IVコリンはPSを受けている患者に推奨されています。
米国食品医薬品局（FDA）のフィードバックに基づいて、ProtaraはTHRIVE-3でIVコリン塩化物の安全性と有効性を評価する予定であり、まず使用量確認のための連続登録第2b/3相試験を行い、親水栄養療法を受けている思春期および成人を対象とした二重盲検、無作為化、プラセボ対照試験を行います。
免責事項：このコミュニティは、Moomoo Technologies Inc.が教育目的でのみ提供するものです。
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