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プロタラセラピューティックは、親権支援に依存する患者におけるコリン欠乏と肝障害の有病率を評価する前向き観察研究THRIVE-1の結果を発表しました
• 親親のサポートに依存している患者の78％がコリン不足で、そのうち63％の患者が肝機能障害（脂肪蓄積、胆のう状態、肝胆道の損傷を含む）を示していました。
• この人口にとって、IV型コリン塩化物は重大な医療ニーズを満たすことができます。
• 会社は2025年第1四半期にIVコリンクロライドの決定的なPk試験の最初の患者に投与することを予想しています。
2024年9月9日（GLOBE NEWSWIRE）-- Protara Therapeutics, Inc.（NASDAQ:TARA）は、がんおよび希少疾患の治療のための画期的な療法を開発する臨床段階の企業である。本日、この研究の結果が発表されました：親（PS）に依存する患者におけるコリン欠乏症と肝障害の有病率を評価する前向き観察研究であるTHRIVE-1。研究の結果は、2024年9月7日から9月10日までの期間、Milanで開催された第46回欧州臨床栄養および代謝病学大会（ESPEN）のポスターセッションで取り上げられました。
研究は、PSに依存している患者のうち78％がコリン不足であり、コリン不足の参加者のうち63％が脂肪肝、胆汁淤滞、肝胆管損傷などの肝機能障害を有していることを明らかにし、この患者集団では静注（IV）コリン補充が必要であることを強調しました。プロタラは、経口または経腸栄養が不可能、不十分、または禁忌の場合にコリンの源として使用される治験薬である静注コリンクロライドを開発中です。
「この研究の結果からわかるように、PSに依存している多くの人々がIVコリンクロライドの治療の恩恵を受ける可能性があります」と、Palle Bekker Jeppesen m.D.、Ph.D.、 Rigshospitaletの肝機能不全および腸機能不全の部門の臨床教授、コペンハーゲン大学病院（デンマーク）、コペンハーゲンは述べています。「コリンはPSに依存する患者にとって必要不可欠であり、不足は肝損傷、神経心理学的な障害、筋肉の損傷、血栓症の異常を引き起こす可能性があります。コリンの静注剤へのアクセスは、経口または経腸のコリン補充が選択肢でない患者にとって有意義な影響を与える可能性があります。」
「現在、アメリカとヨーロッパのトップの医療学会が、PSに依存する患者にコリン治療を推奨しているにもかかわらず、グローバルでの承認されたIVコリン製品は存在していません。」とプロタラセラピューティックの最高経営責任者、Jesse Shefferman氏は述べています。「私たちは、PSコミュニティに初めての承認されたIVコリン製剤を提供することを約束し、2025年第1四半期に登録試験を開始することを楽しみにしています。」
THRIVE-1研究および結果
THRIVE-1は、アメリカとヨーロッパのプロフェッショナルの医療学会がPSに依存する思春期および成人患者のコリン欠乏および肝損傷の有病率を評価するための78人の患者を対象とした多施設、横断的前向き観察研究でした。
78%（61/78）がコリン欠乏であり、そのうち63%（38/60）が脂肪蓄積、胆汁うっ滞、肝胆傷害の徴候を示している患者でした。
アメリカ人栄養学会（ASPEN）の「商業的に利用可能な経腸および輸液マルチビタミン・マルチ微量元素製品の変更に関する勧告」と、ESPENの「在宅輸液栄養に関するガイドライン」によれば、IVコリンはPSを受けている患者に推奨されています。
アメリカ食品医薬品局（FDA）のフィードバックを受けて、プロタラ社は、連続登録第2b/3相試験であるTHRIVE-3において、IVコリン塩化物の安全性と有効性を評価する意向です。本試験には、服用量確認に続く二重盲検、無作為化されたプラセボ対照試験が含まれ、経腸補助を受けている思春期および成人患者が対象となります。
• この人口にとって、IV型コリン塩化物は重大な医療ニーズを満たすことができます。
• 会社は2025年第1四半期にIVコリンクロライドの決定的なPk試験の最初の患者に投与することを予想しています。
2024年9月9日（GLOBE NEWSWIRE）-- Protara Therapeutics, Inc.（NASDAQ:TARA）は、がんおよび希少疾患の治療のための画期的な療法を開発する臨床段階の企業である。本日、この研究の結果が発表されました：親（PS）に依存する患者におけるコリン欠乏症と肝障害の有病率を評価する前向き観察研究であるTHRIVE-1。研究の結果は、2024年9月7日から9月10日までの期間、Milanで開催された第46回欧州臨床栄養および代謝病学大会（ESPEN）のポスターセッションで取り上げられました。
研究は、PSに依存している患者のうち78％がコリン不足であり、コリン不足の参加者のうち63％が脂肪肝、胆汁淤滞、肝胆管損傷などの肝機能障害を有していることを明らかにし、この患者集団では静注（IV）コリン補充が必要であることを強調しました。プロタラは、経口または経腸栄養が不可能、不十分、または禁忌の場合にコリンの源として使用される治験薬である静注コリンクロライドを開発中です。
「この研究の結果からわかるように、PSに依存している多くの人々がIVコリンクロライドの治療の恩恵を受ける可能性があります」と、Palle Bekker Jeppesen m.D.、Ph.D.、 Rigshospitaletの肝機能不全および腸機能不全の部門の臨床教授、コペンハーゲン大学病院（デンマーク）、コペンハーゲンは述べています。「コリンはPSに依存する患者にとって必要不可欠であり、不足は肝損傷、神経心理学的な障害、筋肉の損傷、血栓症の異常を引き起こす可能性があります。コリンの静注剤へのアクセスは、経口または経腸のコリン補充が選択肢でない患者にとって有意義な影響を与える可能性があります。」
「現在、アメリカとヨーロッパのトップの医療学会が、PSに依存する患者にコリン治療を推奨しているにもかかわらず、グローバルでの承認されたIVコリン製品は存在していません。」とプロタラセラピューティックの最高経営責任者、Jesse Shefferman氏は述べています。「私たちは、PSコミュニティに初めての承認されたIVコリン製剤を提供することを約束し、2025年第1四半期に登録試験を開始することを楽しみにしています。」
THRIVE-1研究および結果
THRIVE-1は、アメリカとヨーロッパのプロフェッショナルの医療学会がPSに依存する思春期および成人患者のコリン欠乏および肝損傷の有病率を評価するための78人の患者を対象とした多施設、横断的前向き観察研究でした。
78%（61/78）がコリン欠乏であり、そのうち63%（38/60）が脂肪蓄積、胆汁うっ滞、肝胆傷害の徴候を示している患者でした。
アメリカ人栄養学会（ASPEN）の「商業的に利用可能な経腸および輸液マルチビタミン・マルチ微量元素製品の変更に関する勧告」と、ESPENの「在宅輸液栄養に関するガイドライン」によれば、IVコリンはPSを受けている患者に推奨されています。
アメリカ食品医薬品局（FDA）のフィードバックを受けて、プロタラ社は、連続登録第2b/3相試験であるTHRIVE-3において、IVコリン塩化物の安全性と有効性を評価する意向です。本試験には、服用量確認に続く二重盲検、無作為化されたプラセボ対照試験が含まれ、経腸補助を受けている思春期および成人患者が対象となります。
免責事項：このコミュニティは、Moomoo Technologies Inc.が教育目的でのみ提供するものです。
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