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フルクラムセラピューティクスは、筋萎縮性脊椎肩甲上肢症候群(FSHD)におけるロスマピモドの第3相REACH臨床試験のトップライン結果を発表しました。


フルクラムセラピューティクス(NASDAQ: FULC)は、FSHDにおけるロスマピモドの第3相REACH試験が主要評価項目を達成できなかったと発表しました。試験では、プラセボと比較して48週間時点の相対表面積(RSA)の有意な改善は見られませんでした。副次的評価項目も統計的な有意性を達成できませんでした。その結果、フルクラムはFSHDにおけるロスマピモドプログラムを一時停止する予定です。

主な結果は次のとおりです:
ロスマピモドグループ: RSAの改善0.013
プラセボグループ: RSAの改善0.010
筋肉の脂肪浸潤、肩の筋力、患者報告された結果においても有意な差はありませんでした
このような逆境にもかかわらず、フルクラムは2024年6月30日時点で総額2億7300万ドルの現金および同等物を保有し、財務面で安定しています。同社は、サイクルセル病および他の早期段階のプログラムにリソースを再配分する予定です。
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