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Zevra Therapeutics の MIPLYFFA™（arimoclomol）が米国FDAの承認を受け、ニーマン・ピック病タイプCの治療として承認されました
ゼブラ・セラピューティクスは、ニーマン・ピック病タイプC（NPC）の初の治療法として、MIPLYFFA™（アリモクロモール）のFDA承認を発表しました。MIPLYFFAは、神経変性疾患の超希少疾患であるNPCの神経学的症状を治療するためにミグルスタットと併用して使用されます。承認は、MIPLYFFAが2歳以上の患者の神経学的症状を治療することを示す12か月間の試験に基づいています。ゼブラは希少小児疾患優先レビューバウチャーを受領し、患者サポートプログラムであるAmplifyAssist™を立ち上げました。
MIPLYFFAは8〜12週間以内に商業化されます。この薬は体重に基づいて、1日3回経口投与され、投与量は47〜124mgに及びます。Zevraによると、アメリカにはNPCを患う人が約900人おり、そのうち約3分の1が診断を受けています。承認はNPC患者にとって重要な節目であり、この進行性および致死的な疾患に対する初めてのFDA承認治療オプションを提供しています。
MIPLYFFAは8〜12週間以内に商業化されます。この薬は体重に基づいて、1日3回経口投与され、投与量は47〜124mgに及びます。Zevraによると、アメリカにはNPCを患う人が約900人おり、そのうち約3分の1が診断を受けています。承認はNPC患者にとって重要な節目であり、この進行性および致死的な疾患に対する初めてのFDA承認治療オプションを提供しています。
免責事項：このコミュニティは、Moomoo Technologies Inc.が教育目的でのみ提供するものです。
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