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uniQure社が、Fabry病の治療に対してAMt-191に与えられた希少疾病用医薬品指定を発表
uniQure N.V.（NASDAQ：QURE）は、米国FDAがFabry病向けのAMt-191という自社の調査用遺伝子療法に対して、希少疾病用医薬品指定を承認したことを発表しました。これは、2024年8月に米国の複数の中心でオープンラベルの第I/IIa相試験で最初の患者に投与されたことに続きます。AMt-191は、肝臓をターゲットにしたAAV5をベースとした遺伝子療法で、GLAタンパク質を産生するために一度だけ静脈内投与されます。
第I/IIa相試験には、それぞれ低用量と高用量の成人男性患者最大6人の2つのコホートが含まれます。患者は24ヵ月間追跡され、安全性、耐容性、および早期効果の兆候が評価されます。希少疾病用医薬品指定は、承認時に税額控除、助成金、手数料免除、および7年間の市場独占権などのインセンティブを提供します。
第I/IIa相試験には、それぞれ低用量と高用量の成人男性患者最大6人の2つのコホートが含まれます。患者は24ヵ月間追跡され、安全性、耐容性、および早期効果の兆候が評価されます。希少疾病用医薬品指定は、承認時に税額控除、助成金、手数料免除、および7年間の市場独占権などのインセンティブを提供します。
免責事項：このコミュニティは、Moomoo Technologies Inc.が教育目的でのみ提供するものです。
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