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ニュース
Zevra Therapeuticsは、第53回小児神経学会の年次総会で、ニーマン・ピック病タイプC臨床重症度尺度におけるスワロードメインの関連性を示すデータを発表する予定です。
Zevra Therapeutics（ナスダック：ZVRA）は、第53回小児神経学会年次大会で、ニーマン・ピック病C型臨床重症度尺度（NPCCSS）における飲み込み領域の重要性を検証するデータの発表を行いました。エリザベス・ベリー＝クラビス博士によって発表されたこの研究は、12人のNPCおよび飲み込み専門家がスコアリングカテゴリーと指示を評価しました。
研究結果は、NPCCSSの飲み込み反応カテゴリが一貫して解釈できることを確認し、得点の変化が患者の飲み込み機能の実際の変化を反映していることを示した。改訂されたスコアリングアルゴリズムは、嚥下障害カテゴリの再順位付けと経管栄養用の別のカテゴリの作成により、直線性が向上している。リバランスされたNPCCSSエンドポイントは、この改訂された飲み込みドメインと歩行、細かい運動スキル、および音声ドメインを含むR4DNPCCSSエンドポイントで、アリモクロモルに対するプラセボと比較して-1.51（P = 0.0413）の有利な治療差を示した。第2/3相の研究において。
研究結果は、NPCCSSの飲み込み反応カテゴリが一貫して解釈できることを確認し、得点の変化が患者の飲み込み機能の実際の変化を反映していることを示した。改訂されたスコアリングアルゴリズムは、嚥下障害カテゴリの再順位付けと経管栄養用の別のカテゴリの作成により、直線性が向上している。リバランスされたNPCCSSエンドポイントは、この改訂された飲み込みドメインと歩行、細かい運動スキル、および音声ドメインを含むR4DNPCCSSエンドポイントで、アリモクロモルに対するプラセボと比較して-1.51（P = 0.0413）の有利な治療差を示した。第2/3相の研究において。
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