ニュース 土曜日 12/7
新規買を希望するβ-サラセミア患者の継続的なフォローアップデータは、耐久性のある輸血非依存状態の達成および正常またはほぼ正常の成人Hbレベルに至る可能性のあるベティ-セルとしての遺伝子治療を支持し続けています。
12時00分、12月7日土曜日
最初に治療を受けた患者（n=2）の10年以上にわたる長期フォローアップにより、治療効果が維持されており、参加者の81%が5年以上のフォローアップを受けています。
ブルーバードバイオ、Inc.（NASDAQ: BLUE）は、定期的な輸血を必要とするβ-サラセミア患者を対象として、臨床研究でベティベグロジンオートテムセル（ベティセル、商用承認はZYNTEGLO™として）で治療された患者からの最新データを発表しました。このデータは、本日開催された第66回アメリカ血液学会（ASH）年次総会および展示会で発表されました。
「新規買が臨床試験で投与された患者の最大10年間の追跡データによると、遺伝子型や年齢に関係なく、持続的な輸血独立性および正常またはほぼ正常なヘモグロビンを経験したことが示され、継続的に良好な安全プロファイルが維持されています」とリチャード・コルビン博士、ブルーバードバイオの最高医務官は述べました。「私たちは、研究者、患者、および研究参加者の継続的な取り組みに深く感謝しています。私たちの共同の努力は、遺伝子治療の分野を推進するだけでなく、重度の遺伝疾患を持つ個人に新たな希望や可能性を提供しています。」
12時00分、12月7日土曜日
最初に治療を受けた患者（n=2）の10年以上にわたる長期フォローアップにより、治療効果が維持されており、参加者の81%が5年以上のフォローアップを受けています。
ブルーバードバイオ、Inc.（NASDAQ: BLUE）は、定期的な輸血を必要とするβ-サラセミア患者を対象として、臨床研究でベティベグロジンオートテムセル（ベティセル、商用承認はZYNTEGLO™として）で治療された患者からの最新データを発表しました。このデータは、本日開催された第66回アメリカ血液学会（ASH）年次総会および展示会で発表されました。
「新規買が臨床試験で投与された患者の最大10年間の追跡データによると、遺伝子型や年齢に関係なく、持続的な輸血独立性および正常またはほぼ正常なヘモグロビンを経験したことが示され、継続的に良好な安全プロファイルが維持されています」とリチャード・コルビン博士、ブルーバードバイオの最高医務官は述べました。「私たちは、研究者、患者、および研究参加者の継続的な取り組みに深く感謝しています。私たちの共同の努力は、遺伝子治療の分野を推進するだけでなく、重度の遺伝疾患を持つ個人に新たな希望や可能性を提供しています。」
10年にわたる長期フォローアップを通じて、beti-celの耐久性がASHでのデータに示され、親の研究で観察された変革的なアウトカムが時間をかけて持続していることに対する追加の信懇智能が得られました。これは、アメリカ・フィラデルフィア小児病院の血液学部長であり、ZYNTEGLOの質の高い治療センターであるAlexis Thompson, MD, MPHが述べています。"これらの長期データは、beti-celが長期間にわたって鉄管理アウトカムに持続的にポジティブな影響を与えることを示しており、これは現実世界でこの治療法を使用している臨床医が治療の意思決定に寄与することができます。"
輸血依存性β-地中海貧血患者において、Betibeglogene Autotemcel（beti-cel）遺伝子追加療法は、10年間のフォローアップで持続的なヘモグロビンA（HbA）産生結果をもたらした（ポスター＃2194）
成人および小児患者におけるTDtを有するbeti-celの長期アウトカムがポスターセッションで発表されました。データは、フェーズ1/2またはフェーズ3の研究でbeti-celを受けた63人の成人および小児研究参加者に焦点を当てました。2人の参加者が10年のフォローアップを受けており、51（81.0％）の参加者が5年以上のフォローアップを受けています。さらに、TIを達成しキレーション療法を中止した研究参加者の鉄状態が評価されました。結果は、beti-celで治療された参加者の大部分がTIを達成していることを示しています。全参加者が血小板および好中球移植を達成しました。具体的な所見は次のとおりです：
• 全セクターにおいて、63人中52人（フェーズ3試験では90.2％、フェーズ1/2試験では68.2％）がTIを達成しました。最後のフォローアップまで、1人を除くすべての患者がTIを維持しました。TI中の中央値加重平均ヘモグロビンは、フェーズ1/2試験では10.2 mg/dL、フェーズ3試験では11.2 mg/dLでした。TIの達成と維持、および中央値加重平均ヘモグロビンは年齢と遺伝子型にかかわらず類似していました。
• ベチセルを投与された研究参加者のうち、TIを達成し維持した方々は、経時的に効果的な鉄のホメオスタシス回復と鉄の管理負担の軽減を示しました。TIを達成した参加者のうち、血清フェリチンと肝の鉄濃度の改善は、60ヶ月まで持続しました。フェーズ3試験でTIを達成した37人中28人（75.7％）の研究参加者は、もはや鉄キレーション療法を受けていません。
• 成人と小児の健康関連生活の質（HRQoL）スコアは、最大60ヵ月まで規範集団の平均値を上回っていました。TIを達成しアンケートを完了した26人の参加者全員が、ベティセルに関して全体的な恩恵を報告しました。
• 安全性プロフィールは造血幹細胞採取およびブスルファン調整療法の既知の副作用に一貫していました。研究参加者の一人も致命的な事態は発生していませんでした。最後のフォローアップまでに、インフュージョン後2年を超える期間で、ベティセル関連の重篤な有害事象は報告されていませんでした。参加者において悪性腫瘍、挿入性発癌、ベクター由来の複製可能なレンチウイルスは報告されていませんでした。
Beti-celは2022年8月にFDAによって承認され、ZYNTEGLOとしてアメリカ合衆国で商業的に利用可能です。
輸血依存性β-地中海貧血患者において、Betibeglogene Autotemcel（beti-cel）遺伝子追加療法は、10年間のフォローアップで持続的なヘモグロビンA（HbA）産生結果をもたらした（ポスター＃2194）
成人および小児患者におけるTDtを有するbeti-celの長期アウトカムがポスターセッションで発表されました。データは、フェーズ1/2またはフェーズ3の研究でbeti-celを受けた63人の成人および小児研究参加者に焦点を当てました。2人の参加者が10年のフォローアップを受けており、51（81.0％）の参加者が5年以上のフォローアップを受けています。さらに、TIを達成しキレーション療法を中止した研究参加者の鉄状態が評価されました。結果は、beti-celで治療された参加者の大部分がTIを達成していることを示しています。全参加者が血小板および好中球移植を達成しました。具体的な所見は次のとおりです：
• 全セクターにおいて、63人中52人（フェーズ3試験では90.2％、フェーズ1/2試験では68.2％）がTIを達成しました。最後のフォローアップまで、1人を除くすべての患者がTIを維持しました。TI中の中央値加重平均ヘモグロビンは、フェーズ1/2試験では10.2 mg/dL、フェーズ3試験では11.2 mg/dLでした。TIの達成と維持、および中央値加重平均ヘモグロビンは年齢と遺伝子型にかかわらず類似していました。
• ベチセルを投与された研究参加者のうち、TIを達成し維持した方々は、経時的に効果的な鉄のホメオスタシス回復と鉄の管理負担の軽減を示しました。TIを達成した参加者のうち、血清フェリチンと肝の鉄濃度の改善は、60ヶ月まで持続しました。フェーズ3試験でTIを達成した37人中28人（75.7％）の研究参加者は、もはや鉄キレーション療法を受けていません。
• 成人と小児の健康関連生活の質（HRQoL）スコアは、最大60ヵ月まで規範集団の平均値を上回っていました。TIを達成しアンケートを完了した26人の参加者全員が、ベティセルに関して全体的な恩恵を報告しました。
• 安全性プロフィールは造血幹細胞採取およびブスルファン調整療法の既知の副作用に一貫していました。研究参加者の一人も致命的な事態は発生していませんでした。最後のフォローアップまでに、インフュージョン後2年を超える期間で、ベティセル関連の重篤な有害事象は報告されていませんでした。参加者において悪性腫瘍、挿入性発癌、ベクター由来の複製可能なレンチウイルスは報告されていませんでした。
Beti-celは2022年8月にFDAによって承認され、ZYNTEGLOとしてアメリカ合衆国で商業的に利用可能です。
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