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uniQureは、ハンチントン病のAMt-130の加速承認経路に関する主要要素についてFDAとの調整を発表
uniQureは、ファーストトリートメントであるAMt-130に対する加速承認経路に関する主要な要素についてFDAと合意に達しました。FDAは、進行中の第I/II相研究からのデータが自然経過の外部対照と比較して、生物製剤ライセンス申請（BLA）の主要根拠として機能する可能性があると認め、追加の事前提出研究の必要性を無くしました。
FDAは、複合統合ハンチントン病評価尺度（cUHDRS）を中間臨床エンドポイントとして受け入れ、脳脊髄液中の神経フィラメント軽鎖（NfL）の減少が治療効果の証拠となる可能性があることを認めました。これは2024年5月に認定されたRMAt指定に続き、2024年7月に示された有望な中間データが、病気の進行を持続的かつ用量依存的に遅らせることを示しています。
FDAは、複合統合ハンチントン病評価尺度（cUHDRS）を中間臨床エンドポイントとして受け入れ、脳脊髄液中の神経フィラメント軽鎖（NfL）の減少が治療効果の証拠となる可能性があることを認めました。これは2024年5月に認定されたRMAt指定に続き、2024年7月に示された有望な中間データが、病気の進行を持続的かつ用量依存的に遅らせることを示しています。
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