モレキュリンバイオテックは、Venetoclaxに耐性のある急性骨髄性白血病(AML)細胞株でのAnnamycinの有意な活性を示す先行研究データの発表を行いました。この研究は、アメリカ血液学会年次総会で発表され、Annamycinがヘビリープリートリート再発/難治性原発性AML患者からの細胞ラインでシタラビン(Ara-C)とVenetoclaxに耐性のあるAML細胞ラインの両方を効果的に標的としていることが明らかになりました。
データは、AnnamycinがAra-CとVenetoclaxとのシナジーを示し、細胞の生存性を低下させ、心毒性の欠如、器官トロピズムの改善、および潜在的な免疫記憶を強化する特性がありました。これらの結果は、AnnamycinとAra-C(AnnAraC)を2次治療として使用する被験者において、60%の複合完全寛解(CRc)率を示す初期臨床データと一致しています。
DOXと比較してAnnamycinの有利な毒性プロファイルと、Ara-Cとの併用による生存期間の延長能力は、画期的な治療法としての潜在性を強調しています。Moleculinは、Annamycinを第3相試験で進めており、「MIRACLE」という試験は2025年第1四半期に患者治療を開始する予定です。AnnamycinはFDAおよびEMAからファストトラックステータスと希少疾病治療薬指定を受けています。