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ニュース
ラリマーセラピューティクスが、進行中の長期オープンレーベルエクステンションスタディからのポジティブな初期データと、フリードライヒ失調症に対するノムラボフスププログラム全体での進捗を発表
月曜日、12月16日 午前7:00
• 進行中のオープンレーベルエクステンション（OLE）スタディでは、14人の参加者に25mgのノムラボフスプを皮下注射することが、最大260日間にわたって一般的によく耐えられました
• ひだ状細胞では、組織フラタキシン（FXN）レベルは、基準値からの平均変化が1.32 pg/μgであり、皮膚細胞では9.28 pg/μgとなりました90日目。
• 組織FXNレベルは増加し、時間を経て維持され、基準値での健康なボランティア（HV）の15％から、ひだ状細胞では30％、皮膚細胞では16％から72％に増加しました90日目。
• 臨床結果の早期傾向の改善が90日目に観察され、ノムラボフスプの投与は、フリードライヒ失調症（FA）を持つ患者の広範囲にわたる臨床的利益をもたらす可能性をサポートしています
• 薬物動態（PK）データによると、血漿中のノムラボフスプ濃度は30日目までに定常状態に達し、長期間の毎日の投与後にさらに蓄積は見られませんでした
• OLEでの1日50mgへの投与量増量は、現時点で6人の参加者で開始されました
• FAを持つ思春期の患者のPKランイン研究のスクリーニングが継続中で、投与は2025年初頭に予定されています；研究参加を完了した思春期の患者は、安全性およびPKデータの評価後にOLE研究に移行します
• 2025年中に計画されたグローバル確認/登録調査の開始
• 迅速な承認をサポートするために、2025年下半期を目標とした生物製剤ライセンス申請（BLA）の提出
• 2024年9月30日時点で20370万ドルの現金と投資を保有し、2026年第2四半期までの見込み資金を有している強力な財務基盤
• 企業の経営陣は今日午前8時（ET）にウェブキャストと会議コールを開催する予定です
月曜日、12月16日 午前7:00
• 進行中のオープンレーベルエクステンション（OLE）スタディでは、14人の参加者に25mgのノムラボフスプを皮下注射することが、最大260日間にわたって一般的によく耐えられました
• ひだ状細胞では、組織フラタキシン（FXN）レベルは、基準値からの平均変化が1.32 pg/μgであり、皮膚細胞では9.28 pg/μgとなりました90日目。
• 組織FXNレベルは増加し、時間を経て維持され、基準値での健康なボランティア（HV）の15％から、ひだ状細胞では30％、皮膚細胞では16％から72％に増加しました90日目。
• 臨床結果の早期傾向の改善が90日目に観察され、ノムラボフスプの投与は、フリードライヒ失調症（FA）を持つ患者の広範囲にわたる臨床的利益をもたらす可能性をサポートしています
• 薬物動態（PK）データによると、血漿中のノムラボフスプ濃度は30日目までに定常状態に達し、長期間の毎日の投与後にさらに蓄積は見られませんでした
• OLEでの1日50mgへの投与量増量は、現時点で6人の参加者で開始されました
• FAを持つ思春期の患者のPKランイン研究のスクリーニングが継続中で、投与は2025年初頭に予定されています；研究参加を完了した思春期の患者は、安全性およびPKデータの評価後にOLE研究に移行します
• 2025年中に計画されたグローバル確認/登録調査の開始
• 迅速な承認をサポートするために、2025年下半期を目標とした生物製剤ライセンス申請（BLA）の提出
• 2024年9月30日時点で20370万ドルの現金と投資を保有し、2026年第2四半期までの見込み資金を有している強力な財務基盤
• 企業の経営陣は今日午前8時（ET）にウェブキャストと会議コールを開催する予定です
免責事項：このコミュニティは、Moomoo Technologies Inc.が教育目的でのみ提供するものです。
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