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Generation Bioは、t細胞主導の自己免疫疾患用にsiRNA治療薬を開発するために、ctLNPデリバリーテクノロジーを適用する予定です
月曜日、1月6日 午後4時30分
・新しいプログラムでは、検証済みの細胞標的型LNP(ctLNP)デリバリーとsiRNAを組み合わせ、体内でt細胞を選択的に変調します
•プログラムは、t細胞による自己免疫疾患の治療価値が高い難治性標的を沈黙させることに焦点を当てています。
•会社の再編は、第1のINDが2026年第2四半期に期待されている前に、ctLNPを活用した戦略の進化と臨床能力の構築をサポートしています。
CAMBRIDGE, Mass., 2025年1月06日(GLOBE NEWSIRE)-- ジェネレーション・バイオ (NASDAQ: ナスダック GBIO)自己免疫疾患を対象とするバイオテクノロジー企業であり、t細胞による自己免疫疾患を抱える人々に可能性を変える取り組みを行っていることを発表しました。検証済みのt細胞指向リポソームナノ粒子(ctLNP)を活用して、t細胞内の疾患を引き起こす標的を沈黙させるためのsiRNA治療薬を開発しています。



"We are excited to move Generation Bio toward the clinic by deploying our ctLNP to deliver siRNA to t cells. By precisely modulating t cell activity in vivo we believe we can address high-value, currently undruggable targets involved in the inflammation and tissue damage associated with t cell-driven autoimmune diseases," said Geoff McDonough万.D., chief executive officer of Generation Bio. "Our aim is to silence therapeutic t cell targets without impacting other immune cell types, unlocking a powerful new application for siRNA in the field. We plan to submit our first IND in the second half of 2026 and to enter the clinic within our cash runway, which is into the second half of 2027."
siRNA delivery to t cells has historically been limited by the inability to achieve selective cell targeting combined with efficient access to the cytoplasm where siRNA operates, challenges that Generation Bio has designed its ctLNP to overcome. The company recently presented non-human primate data demonstrating that its ctLNPs work by targeting t cells through a target receptor of interest with a strong selectivity for CD8+ and CD4+ effector t cells and Nk cells, all of which are involved in auto-reactive tissue damage in a number of autoimmune diseases.
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