Jaguar8 が銘柄にコメントしました · 01/08 05:15

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ソリッドバイオサイエンシズ、フリードライヒ失調症の神経学的および心臓症状を治療するための業界初のデュアル経路遺伝子治療のためのFDA IND承認を発表
火曜日、1月7日午後4:15
- SGt-212は、CNSおよびフリードライヒ失調症の心臓症状を標的とした唯一の完全な長さのフラタキシン置換遺伝子治療候補です-
- AAVベースの遺伝子治療を小脳および心臓に直接投与するデュアル経路は、病気の最も重要な症状に対処する可能性があります-
- 第10億段階clinical trial initiation expected in 2H 2025 -
- 企業は、明日2025年1月8日午前8:30（東部時間）に会議を開催します-
2025年1月7日、マサチューセッツ州チャールズタウン（Charlestown）、(グローブ・ニュースワイヤー) - ソリッド・バイオサイエンシズ（NASDAQ: SLDB）（以下「同社」または「Solid」という）は、神経筋または心臓疾患向けの精密遺伝子医薬品を開発するライフサイエンス会社で、米国食品医薬品局（FDA）が、主要成分のレベルが不十分なことが原因で起こる変性性疾患であるフリードライヒ失調症（FA）の治療のためにSGt-212の申請について承認したと発表しました。SGt-212は同社の新しいAAVベースのFA遺伝子療法候補であり、全長フラタキシンを全身静脈内投与（IV）および小脳内食塗細胞核（IDN）内注入を通じて送達するように設計されています。SGt-212はFAの神経学的および全身症状を治療し、疾患進行の全スペクトラムに対処するよう設計されています。

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