ニュース：（負の発見なし）PepGenは、デュシェン筋ジストロフィーの治療のためのCONNECT1-EDO51第2相臨床試験の継続中のPGN-EDO51低用量コホートからの陽性データを発表
ポジティブ
▪️5mg/kg投与量で3ヶ月後の平均外来スキップレベルは2.15％を達成したPGN-EDO51
▪️平均筋調整ジストロフィンレベルは、ベースラインから0.70％増加しました
▪️平均絶対ジストロフィンレベルは、ベースラインから0.26％増加しました
▪️5mg/kg投与量はよく耐えられ、中断や投与量の低下はありませんでした。
▪️全セクターの患者は、長期拡張フェーズに継続しました。
▪️第2コホートの10mg/kg投与は継続中です。
▪️5mg/kg投与量で3ヶ月後の平均外来スキップレベルは2.15％を達成したPGN-EDO51
▪️平均筋調整ジストロフィンレベルは、ベースラインから0.70％増加しました
▪️平均絶対ジストロフィンレベルは、ベースラインから0.26％増加しました
▪️5mg/kg投与量はよく耐えられ、中断や投与量の低下はありませんでした。
▪️全セクターの患者は、長期拡張フェーズに継続しました。
▪️第2コホートの10mg/kg投与は継続中です。
ネガティブ
▪️なし。
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