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ニュース:(ネガティブな発見なし)PepGenは、デュシェン筋ジストロフィーの治療のためのONGOING CONNECT1-EDO51第2相臨床試験における低用量コホートのPGN-EDO51の陽性データを発表します。

ポジティブ
▪️ 5 mg /kg用量で3ヶ月後に平均exon skippingレベル2.15%を達成しました。
▪️ 平均筋調整ジストロフィンレベルは、基線から0.70%増加しました。
▪️ 平均絶対筋ジストロフィンレベルは、基線から0.26%増加しました。
▪️ 5 mg /kg用量は、中止や量の削減なしによく耐えられました。
▪️ 全セクターの患者は、長期の拡張段階に進みました。
▪️ 10 mg /kgの第2コホートの投与は進行中です。

ネガティブ
▪️ なし。
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